به گزارش ثریا ژندرمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کمخونی داسیشکل روبرو میشود.
روشهای مرتبط با تغییر ژنوم پس از دههها بررسی و پشت سر گذاشتن شکستهای دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماریهای نادر مورد تایید قرار گرفتهاند.
دانشمندان در حال حاضر تلاش میکنند تا جدیدترین پیشرفتهای خود از جمله برخی از فناوریهای ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کمخونی داسیشکل استفاده کنند. کمخونی داسیشکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر میشود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهشهای بسیاری انجام دادهاند و در حال برنامهریزی پژوهشهای دیگری نیز هستند.
"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهشها اکنون به واقعیت میپیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم میزنند.
کمخونی داسیشکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژندرمانی، چالشبرانگیز بوده است. روشهای مبتنی بر ژندرمانی که برای درمان بیماریهای دیگر تایید شدهاند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت میگیرند.
کمخونی داسیشکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمانهای آزمایشی برای مقابله با کمخونی داسیشکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو میشوند که موجب میشود ژندرمانی، ارزش خود را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه دادههای مرتبط با آزمایشهای ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژندرمانی را بهبود ببخشند. سرمایهگذاران نیز تلاش میکنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژندرمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماریهایی مانند کمخونی داسیشکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا
پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کمخونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلولهای استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبولهای قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبولهای قرمز مناسب منجر میشود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.
تحول پزشکی
سلولهای عجیبی که نوعی از کمخونی داسیشکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسیهای خود را در مورد ساختار سلولها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارشها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسیهای بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.
بررسیها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کمخونی داسیشکل منجر میشود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگلهای خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمیکند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کمخونی داسیشکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با وجود این، تشخیص زودهنگام میتواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا میآیند و آنتیبیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا میروند. کسانی که زنده میمانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه میشوند.
وجود کمخونی داسی شکل در کشورهای کمدرآمد نشان میدهد که شرکتهای دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان دادهاند. نیازهای کشورهای کمدرآمد به رسیدگیهای حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری میتوان کمخونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.
منبع: خبرگزاری ایسنا
تبریک وزیر آموزش و پرورش به قهرمانان المپیاد جهانی فیزیک
روایت ایستادگی ایران در مجلات رشد دانش آموزان
دستورالعمل تداوم برپایی میادین و تجمعات مردمی اعلام شد
پایگاهسازی برای آینده جهان تشیع/ارتباط عاطفی آیت الله بروجردی با مسجد چگونه بود؟
نسب رهبر شهید به کدام امامزادههای ایران میرسد؟
تصویری دیدهنشده از آیت الله سید مجتبی خامنهای در سرپل ذهاب
آخرین تصویر منتشر شده از لیندسی گراهام قبل از مرگش در اوکراین+عکس
نگاهی دقیق به ارزیابی احادیث تحلیلی با تکیه بر روش فهرستی در این کتاب خواندنی
ابراز همدردی الهام پاوه نژاد در واکنش به حملات دشمن به جنوب کشور
چرا غرب از آیتالله خامنهای هراس داشت؟
اینفوگرافیک/در چه صورت از آزمون جامع دکتری معاف میشویم؟
شیاطین در سوگ لیندسی گراهام +عکس
چت جی تی پی از دسترس خارج شد
هشدار سازمان سنجش درباره فعالیت صفحات جعلی در شبکههای اجتماعی
پیام تسلیت وزیر علوم در پی شهادت دانشجوی دانشگاه هرمزگان
تفکیک پذیرش سوابق تحصیلی از آزمون؛ تأکید معاون آموزشی وزارت علوم بر بازه زمانی واحد
گذراندن ۷ واحد درسی از میان دروس ارائه شده معارف اسلامی برای این دانشجویان الزامی شد
معاون علمی رئیس جمهور بر توسعه زیرساختهای کوانتومی تاکید کرد
تیم ملی المپیاد فیزیک ایران در المپیاد ۲۰۲۶ کلمبیا غوغا به پا کرد
گلوله مخصوص ساقط کردن پهپادهای سریع توسط روسیه ساخته شد
پسر استیو جابز به سرطان مبتلا شد
تبریک رئیس فرهنگستان علوم به قهرمانان المپیادهای جهانی ریاضی و فیزیک
تصویری از تبلت جدید سامسونگ لو رفت +عکس
درمان ناباروری مردان با سلولهای بنیادی در آزمایشگاه
ستونهای غلیظ دود در مرزهای مشترک عراق و کویت+عکس
دود از پایگاه آمریکایی بلند شده از خاک عراق قابل مشاهده است +عکس
کشف یک محراب تاریخی در پاسارگاد+عکس
لیندسی گراهام که امروز به درک واصل شد که بود؟ +عکس
اتحادیه اروپا فیس بوک و اینستاگرام را تهدید کرد
ایلان ماسک مالک اوپن ای آی را به سرقت تجاری محکوم کرد
نماز شب اول قبر چگونه خوانده میشود؟ زمان اقامه نماز رهبر شهید
سیره امام سجاد(ع) در کادرسازی فکری و تجدید حیات معنوی جامعه
دستیابی به جامعه قرآنی هدف متعالی رهبر شهید
گسست معرفتی در اندیشه ایرانی از چالشها تا راهکارها
لبنانیها هفته بزرگداشت تشییع امام مستضعفان را برگزار می کنند
آرامگاه ابدی رهبر شهید انقلاب در رواق دارالذکر حرم امام رضا(ع)
تصویر/ما همه خونخواه توییم خامنهای...
پیکر رهبر شهید و خانواده ایشان در این رواق حرم مطهر رضوی به خاک سپرده میشود
برای بابای زهرای کوچک و آزمون سخت او در شهادت زن و فرزند
ریشه انتقام در فرهنگ ایرانی شیعی به کجا برمیگردد؟
روسیه به دنبال مختل کردن استارلینک در اوکراین
تأکید شورای عالی انقلاب فرهنگی: تعیین تاریخ امتحانات نهایی و کنکور بر عهده متولیان اجرایی
کاهش تنوع مدارس با هدف تحقق عدالت آموزشی در دستور کار آموزش و پرورش
شیوهنامه اجرایی طرح حامی ویژه تابستان ۱۴۰۵ ابلاغ شد
درخشش تیم ملی المپیاد فیزیک جمهوری اسلامی ایران در مسابقات جهانی
وداع با معلم یک ملت تجلی سرمایه اجتماعی یک ملت
جایگاه آموزش و پرورش در منظومه فکری رهبر شهید کجا بود؟
رتبه نخست دانشگاه صنعتی امیرکبیر در شاخص نوآوری
توزیع کارت کنکور ارشد از ۲۲ تیر آغاز میشود
اطلاعیه دانشگاه آزاد درباره امتحانات دانشجویان تحصیلات تکمیلی
نسخه جدید چت جی تی پی راه اندازی میشود
رباتها حس لامسه پیدا میکنند
یک خبر ترسناک: ربات انسان نما به همکارانش حمله کرد
زبالههای فضایی در ساحل استرالیا نمایان شدند
تولید سوخت جت پایدار از دی اکسیدکربن صنعتی ممکن شد
کاوشگر ژاپنی توانست از یک سیارک تصویر ثبت کند
هوش مصنوعی دیپ سیک به دنبال تراشه سازی رفت
هم اکنون انبوهی از سوخت رسان های آمریکایی درحال پرواز در نزدیکی تنگه هرمز هستند
گلباران پیکر مطهر رهبر شهید انقلاب توسط دانشجویان
اقتدار علمی ایران؛ محور همیشگی رهنمودهای رهبر شهید
رهبر شهید ایران در آغوش ملت ایران
کلاسهای تابستانی دانشگاه آزاد مجازی شد
ضوابط برگزاری امتحانات مجازی و جزئیات ترم تابستان شریف اعلام شد
گروههای امدادی دانشگاه آزاد از نخستین لحظات تشییع رهبر شهید به خدمترسانی زائران پرداختند
محتوای کاربران گوگل برای آموزش هوش مصنوعی به کار میرود
تصویری از مراسم بدرقه رهبر شهید انقلاب
حضرت آیت الله جوادی آملی در جمکران بر پیکر رهبر شهید انقلاب نماز می خواند
هوش مصنوعی وارد عصر امنیت ملی میشود
بسیج همهجانبه دانشگاه آزاد برای خدمت زائران امام شهید
نگاهی به حضور کسب و کارهای مجازی در بدرقه رهبر شهید
هدایتهای روشنگرانه رهبر شهید در حوزه علم و فناوری
شماره جدید مجله دانشمند منتشر شد
چه کسی بر پیکر رهبر کبیر انقلاب نماز اقامه کرد؟
تشییع رهبر شهید انقلاب، صحنهای تاریخی برای نمایش وفاداری ملت ما است
جامعه رستگار، راهبرد رهبر شهید در امت سازی
«آیفون» به تنهایی کسی را مدرن نمیکند/اخلاق ویژه جامعه شبهمدرن شهری!
پویش ختم جمعی قرآن به یاد رهبر شهید
روایتی از نماد و معنا در انیمیشن های متاخر کودکان
کاظمی: ۵ هزار مدرسه برای اسکان زائران آماده شد
دعوت وزیر آموزش و پرورش از دانشآموزان و فرهنگیان برای حضور در آیین وداع و تشییع
رتبه نخست دانشگاه صنعتی امیرکبیر در شاخص نوآوری
تأکید شورای عالی انقلاب فرهنگی: تعیین تاریخ امتحانات نهایی و کنکور بر عهده متولیان اجرایی
توزیع کارت کنکور ارشد از ۲۲ تیر آغاز میشود
اطلاعیه دانشگاه آزاد درباره امتحانات دانشجویان تحصیلات تکمیلی
درخشش تیم ملی المپیاد فیزیک جمهوری اسلامی ایران در مسابقات جهانی
شیوهنامه اجرایی طرح حامی ویژه تابستان ۱۴۰۵ ابلاغ شد
لبنانیها هفته بزرگداشت تشییع امام مستضعفان را برگزار می کنند
آرامگاه ابدی رهبر شهید انقلاب در رواق دارالذکر حرم امام رضا(ع)
پیکر رهبر شهید و خانواده ایشان در این رواق حرم مطهر رضوی به خاک سپرده میشود
تصویر/ما همه خونخواه توییم خامنهای...
ریشه انتقام در فرهنگ ایرانی شیعی به کجا برمیگردد؟
برای بابای زهرای کوچک و آزمون سخت او در شهادت زن و فرزند
نماز شب اول قبر چگونه خوانده میشود؟ زمان اقامه نماز رهبر شهید
روسیه به دنبال مختل کردن استارلینک در اوکراین
سیره امام سجاد(ع) در کادرسازی فکری و تجدید حیات معنوی جامعه
کاهش تنوع مدارس با هدف تحقق عدالت آموزشی در دستور کار آموزش و پرورش
وداع با معلم یک ملت تجلی سرمایه اجتماعی یک ملت
نسخه جدید چت جی تی پی راه اندازی میشود
دستیابی به جامعه قرآنی هدف متعالی رهبر شهید
گسست معرفتی در اندیشه ایرانی از چالشها تا راهکارها
یک خبر ترسناک: ربات انسان نما به همکارانش حمله کرد
تولید سوخت جت پایدار از دی اکسیدکربن صنعتی ممکن شد
زبالههای فضایی در ساحل استرالیا نمایان شدند
کاوشگر ژاپنی توانست از یک سیارک تصویر ثبت کند
جایگاه آموزش و پرورش در منظومه فکری رهبر شهید کجا بود؟
رباتها حس لامسه پیدا میکنند
هوش مصنوعی دیپ سیک به دنبال تراشه سازی رفت
ضوابط برگزاری امتحانات مجازی و جزئیات ترم تابستان شریف اعلام شد
تیم ملی المپیاد فیزیک ایران در المپیاد ۲۰۲۶ کلمبیا غوغا به پا کرد
محتوای کاربران گوگل برای آموزش هوش مصنوعی به کار میرود
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.