به گزارش ثریا ژن‌درمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کم‌خونی داسی‌شکل روبرو می‌شود.
روش‌های مرتبط با تغییر ژنوم پس از دهه‌ها بررسی و پشت سر گذاشتن شکست‌های دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماری‌های نادر مورد تایید قرار گرفته‌اند.
دانشمندان در حال حاضر تلاش می‌کنند تا جدیدترین پیشرفت‌های خود از جمله برخی از فناوری‌های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل استفاده کنند. کم‌خونی داسی‌شکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر می‌شود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش‌های بسیاری انجام داده‌اند و در حال برنامه‌ریزی پژوهش‌های دیگری نیز هستند.
"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهش‌ها اکنون به واقعیت می‌پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می‌زنند.
کم‌خونی داسی‌شکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن‌درمانی، چالش‌برانگیز بوده است. روش‌های مبتنی بر ژن‌درمانی که برای درمان بیماری‌های دیگر تایید شده‌اند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت می‌گیرند.
کم‌خونی داسی‌شکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمان‌های آزمایشی برای مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می‌شوند که موجب می‌شود ژن‌درمانی، ارزش خود را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده‌های مرتبط با آزمایش‌های ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژن‌درمانی را بهبود ببخشند. سرمایه‌گذاران نیز تلاش می‌کنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژن‌درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری‌هایی مانند کم‌خونی داسی‌شکل و ایدز مقابله شود.
نخستین بار در آمریکا
پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کم‌خونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلول‌های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبول‌های قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبول‌های قرمز مناسب منجر می‌شود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.
تحول پزشکی
سلول‌های عجیبی که نوعی از کم‌خونی داسی‌شکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی‌های خود را در مورد ساختار سلول‌ها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارش‌ها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسی‌های بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.
بررسی‌ها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کم‌خونی داسی‌شکل منجر می‌شود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگل‌های خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمی‌کند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با وجود این، تشخیص زودهنگام می‌تواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا می‌آیند و آنتی‌بیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می‌روند. کسانی که زنده می‌مانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه می‌شوند.
وجود کم‌خونی داسی شکل در کشورهای کم‌درآمد نشان می‌دهد که شرکت‌های دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان داده‌اند. نیازهای کشورهای کم‌درآمد به رسیدگی‌های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری می‌توان کم‌خونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.
منبع: خبرگزاری ایسنا
تب هوش مصنوعی در شرکت‌ها هم داغ شد
علت فوت حمید علیدوستی چه بود؟
داروهایی که به نفع ویروس عمل می‌کند و سلامت بیمار را به خطر می‌اندازد
کشف یک جرم مرموز در لبه منظومه شمسی توسط اخترشناسان
تصویر روز ناسا از شب در سیاره‌ای وهم‌انگیز
کنجکاوی کودک تا کجا باید درباره تلفن همراه والدین پیش برود؟
کتاب صوتی «پل‌های مدیسون کانتی» منتشر شد
چرا از قهرمانان فقط مدال‌هایشان را می‌بینیم؟
کتاب «هم‌سفیر» منتشر شد
ستاره اسکندری پس از هفت سال به صحنه تئاتر بازمی‌گردد
کمبود جدی فضای آموزشی در مناطق حاشیه‌ای و پرتراکم شهری
دانش‌آموزان قرآنی شایسته قدردانی هستند
چرا سریال «روشنایی شب» با واکنش رسانه صهیونیستی مواجه شد؟
محدودیت دسترسی به اطلاعات اسلحه‌ها برای نوجوانان در چت جی پی تی
ثبت‌نام آزمون انتخاب حسابدار رسمی سال ١۴۰۵ آغاز شد؛ اعلام زمان آزمون
تسهیلات جدید برای قبولی‌های ارشد و دکتری از سوی وزارت علوم
نمرات مردودی دانشجویان ورودی ۱۴۰۲ به بعد در معدل کل محاسبه نمی‌شود
تفکیک مسیر ارتقای اساتید علوم انسانی از رشته‌های مهندسی و کشاورزی
امکان ویرایش معدل و سهمیه در آزمون کارشناسی ارشد علوم پزشکی فراهم شد
کلیداولیه آزمون دکتری تخصصی علوم پزشکی۱۴۰۵ منتشر شد
کد آیسیک چیست؟ راهنمای انتخاب و استعلام فعالیت اقتصادی | آرمیتاتکس
محرابی که در عید قربان تبریز به خون نشست؛ نخستین شهید محراب که بود؟
نمایشگاه جدید موزه «جستجوی ایران» افتتاح شد؛ بازخوانی ریشه‌های بحران هویت و گسست تاریخی
رمانی در ستایش قدیس مهربانی برنده جایزه بزرگ رمان آکادمی فرانسه شد
۱۷۳ هنرمند در جشنواره هنرهای تجسمی جوانان رقابت می‌کنند
تنوع دیدگاه‌ها معیار انتخاب در کارگاه نقاشی جشنواره تجسمی جوانان است
هومن کیایی و مجتبی رجبی‌معمار «داستان زندگی من» را روایت می‌کنند
فیلم‌های «بالاچ» و «سومری‌ها» اکران می‌شوند
معرفی اعضای هیئت انتخاب آثار جشنواره تئاتر خیابانی مریوان
تلاش برای کشف استعدادها؛ بخش بین‌المللی تئاتر نیاز به تقویت دارد
یک بازار سه روایت؛ بندرعباس در تهران تماشایی شد
متا خارج از دادگاه نوجوان شاکی را راضی به تسویه کرد
دانشگاه آزاد اسلامی در زمره ۱۰۰ دانشگاه برتر جهان قرار دارد
اجرای طرح فروش حضوری و مجازی کتاب‌فروشی‌ها در «بازار کتاب»
لبیک نهادهای علمی به پیام رهبر انقلاب: برای خیزش علمی شتابان آماده‌ایم
نحوه دریافت ارز از دانشجویان خارجی اعلام شد
جزییات افزایش تسهیلات رفاهی دانشجویان علوم پزشکی؛ افزایش وام ازدواج
نوبت دوم آزمون کارشناسی ارشد علوم پزشکی سال ۱۴۰۵ در ۳۳ رشته برگزار شد
ظرفیت پذیرش پزشکی و دندانپزشکی در سال ۱۴۰۶ تعیین شد
رونمایی از نرم‌افزار «ردا کارت» دانشجویی؛ زمان اجرا به زودی مشخص می‌شود
فرهنگستان علوم ظرفیت خود را برای تحقق خیزش علمی کشور به کار می‌گیرد
کنار رفتن «حجاب ابزار» برای مستندسازی یک فرصت است؛ فرا رفتن از گزارش
حریم خصوصی در فضای مجازی؛ انتشار پیام و تصویر دیگران شرعا جایز است؟
حجت‌الاسلام قمی: هیئت، سیاسی‌ترین و استکبارستیزترین محفل شیعه است
«گوهر فضیلت»؛ بازخوانی میراث علمی و سلوک معنوی آیت‌الله مروارید
وقتی تصویر و صدای جعلی به نام حقیقت منتشر می‌شود؛حکم شرعی تغییر هوشمند
فاطمیه فرصتی برای پیوند محبت فاطمی با فرهنگ وقف و خیر ماندگار
«کافه سلطان»؛ روایت زندگی روزمره در سایه جنگ
از بازتاب سخنان تلخ اکبر زنجان‌پور تا گرامی‌داشتی برای اکبر عبدی
رویا میرعلمی مهمان آخرین قسمت «هم‌کلام» می‌شود
نقشم در «نسخه آزمایشی» از من دور بود؛ سارقی که بعد از نامزدی توبه کرد
موسیقی بازی‌ها از قاب نمایشگر تا صحنه ارکسترال
معرفی آثار ۲ بخش از جشنواره فیلم مقاومت
اپل لپ تاپ گرانقیمت با نمایشگر لمسی را معرفی کرد
گرم‌کن گرافنی ژاپنی در سه ثانیه گرم می‌شود
آمازون دوباره کارمندانش را بیکار کرد
دست نوشته دانشجویان در بیعت با رهبر انقلاب
امکان تحصیل دانش آموزان ایرانی خارج از کشور فراهم است
اعلام لبیک شورای عالی انقلاب فرهنگی به رهنمودهای رهبر معظم انقلاب
ثبت نام بیش از ۳۰ هزار نفر در آزمون دکتری نیمه‌متمرکز سال ۱۴۰۶
اطلاعات تازه درباره سهمیه‌ها و تسهیلات آزمون دکتری نیمه متمرکز سال ۱۴۰۶
علیرضا استادی: جسارت بازی درنقش تاریخی را پیدا کردم
دست رد ۳ جشنواره بر فیلم جدید پل شریدر؛ «مبانی فلسفه» پسندیده نشد
رونمایی از «هزاردستان» نخستین انیمیشن «دست‌ساز» جهان
نمایشگاه «رد خط» به نیاوران رسید
بسیج دانش‌آموزی در بیش از نیمی از مدارس کشور حضور دارد
نقش سوره‌های کوتاه در آشنایی کودکان با قرآن
افزایش سرانه های آموزشی در استان تهران/ ساخت مدرسه به تنهایی کافی نیست
کودکان البرزی مأموریت نیمه‌تمام شهید ماکان نصیری را ادامه می‌دهند
تصادف تریلی با سرویس مدرسه در اردکان؛ یک دانش‌آموز جان باخت
کاظمی: نظام سنجش آموزش‌وپرورش نیازمند تحول اساسی است
اسامی برگزیدگان مرحله نهایی سی‌ویکمین المپیاد علمی دانشجویی اعلام شد
هشدار افتا درباره قطع دسترسی به دامنه‌های خارجی؛ لزوم مهاجرت به ir
چت جی پی تی بیمار مبتلا به صرع را به سرپیچی از دستور پزشکان تشویق کرد
متا برای معتاد کردن نوجوانان به دادگاه می رود
یک انفجار کیهانی ۲۷ روزه در فضا کشف شد
اپل دو دستگاه جدید معرفی کرد +قیمت
جاسوسی شرکت اسرائیلی از کاربران استارلینک فاش شد
خدا از رگ گردن به ما نزدیک‌تر است؛ پس چرا باید عبادت کنیم؟
آیت الله رشاد: بیانیه رهبر معظم انقلاب، محرک تاریخی پیشرفت علمی کشور است
نتایج نهایی پذیرش در آزمون کاردانی به کارشناسی سال ۱۴۰۵ اعلام شد
ثبت نام بیش از ۳۰ هزار نفر در آزمون دکتری نیمه‌متمرکز سال ۱۴۰۶
اطلاعات تازه درباره سهمیه‌ها و تسهیلات آزمون دکتری نیمه متمرکز سال ۱۴۰۶
نتایج انتخاب رشته آزمون کارشناسی رشته‌های علوم پزشکی آزاد اعلام شد
اعلام لبیک شورای عالی انقلاب فرهنگی به رهنمودهای رهبر معظم انقلاب
نیاز انقلاب به شخصیت‌هایی چون آیت الله مهدوی‌کنی بیشتر احساس می‌شود
دست نوشته دانشجویان در بیعت با رهبر انقلاب
کودکان البرزی مأموریت نیمه‌تمام شهید ماکان نصیری را ادامه می‌دهند
حجت‌الاسلام قمی: جنگ واقعی بر سر «تحریف واقعیت» در ذهن مردم است
دست رد ۳ جشنواره بر فیلم جدید پل شریدر؛ «مبانی فلسفه» پسندیده نشد
اسامی برگزیدگان مرحله نهایی سی‌ویکمین المپیاد علمی دانشجویی اعلام شد
متا برای معتاد کردن نوجوانان به دادگاه می رود
علیرضا استادی: جسارت بازی درنقش تاریخی را پیدا کردم
هشدار افتا درباره قطع دسترسی به دامنه‌های خارجی؛ لزوم مهاجرت به ir
رونمایی از «هزاردستان» نخستین انیمیشن «دست‌ساز» جهان
بسیج دانش‌آموزی در بیش از نیمی از مدارس کشور حضور دارد
تصادف تریلی با سرویس مدرسه در اردکان؛ یک دانش‌آموز جان باخت
کاظمی: نظام سنجش آموزش‌وپرورش نیازمند تحول اساسی است
افزایش سرانه های آموزشی در استان تهران/ ساخت مدرسه به تنهایی کافی نیست
یک انفجار کیهانی ۲۷ روزه در فضا کشف شد
امکان تحصیل دانش آموزان ایرانی خارج از کشور فراهم است
نمایشگاه «رد خط» به نیاوران رسید
آیت الله رشاد: بیانیه رهبر معظم انقلاب، محرک تاریخی پیشرفت علمی کشور است
خدا از رگ گردن به ما نزدیک‌تر است؛ پس چرا باید عبادت کنیم؟
اپل دو دستگاه جدید معرفی کرد +قیمت
نقش سوره‌های کوتاه در آشنایی کودکان با قرآن
چت جی پی تی بیمار مبتلا به صرع را به سرپیچی از دستور پزشکان تشویق کرد
جاسوسی شرکت اسرائیلی از کاربران استارلینک فاش شد
آیا دینداری مانع پیشرفت می‌شود؟
فرهنگستان علوم ظرفیت خود را برای تحقق خیزش علمی کشور به کار می‌گیرد
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.