به گزارش ثریا ژندرمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کمخونی داسیشکل روبرو میشود.
روشهای مرتبط با تغییر ژنوم پس از دههها بررسی و پشت سر گذاشتن شکستهای دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماریهای نادر مورد تایید قرار گرفتهاند.
دانشمندان در حال حاضر تلاش میکنند تا جدیدترین پیشرفتهای خود از جمله برخی از فناوریهای ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کمخونی داسیشکل استفاده کنند. کمخونی داسیشکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر میشود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهشهای بسیاری انجام دادهاند و در حال برنامهریزی پژوهشهای دیگری نیز هستند.
"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهشها اکنون به واقعیت میپیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم میزنند.
کمخونی داسیشکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژندرمانی، چالشبرانگیز بوده است. روشهای مبتنی بر ژندرمانی که برای درمان بیماریهای دیگر تایید شدهاند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت میگیرند.
کمخونی داسیشکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمانهای آزمایشی برای مقابله با کمخونی داسیشکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو میشوند که موجب میشود ژندرمانی، ارزش خود را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه دادههای مرتبط با آزمایشهای ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژندرمانی را بهبود ببخشند. سرمایهگذاران نیز تلاش میکنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژندرمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماریهایی مانند کمخونی داسیشکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا
پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کمخونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلولهای استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبولهای قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبولهای قرمز مناسب منجر میشود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.
تحول پزشکی
سلولهای عجیبی که نوعی از کمخونی داسیشکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسیهای خود را در مورد ساختار سلولها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارشها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسیهای بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.
بررسیها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کمخونی داسیشکل منجر میشود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگلهای خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمیکند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کمخونی داسیشکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با وجود این، تشخیص زودهنگام میتواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا میآیند و آنتیبیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا میروند. کسانی که زنده میمانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه میشوند.
وجود کمخونی داسی شکل در کشورهای کمدرآمد نشان میدهد که شرکتهای دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان دادهاند. نیازهای کشورهای کمدرآمد به رسیدگیهای حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری میتوان کمخونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.
منبع: خبرگزاری ایسنا
از خیالپردازی سرامیک تاشاعرانگی کاغذ در ماه هنر؛ تکثرِ بودن در پایتخت
محمد اصفهانی در دومین شب از «روایت رحمت» روی صحنه میرود
پذیرش برگزیدگان المپیادهای جغرافیا و علوم زمین بدون کنکور ابلاغ شد
نتایج آزمون صلاحیت گروه پرستاری سال ۱۴۰۵ اعلام شد
جزئیات آزمون مرحله انفرادی هجدهمین المپیاد علمی دانشجویان علوم پزشکی
دفترچه انتخاب رشته آزمون کارشناسیارشد سال ۱۴۰۵ منتشر شد
آغاز انتخاب رشته داوطلبان مجاز آزمون کارشناسیارشد سال ۱۴۰۵ از امروز
سینمای زیرزمینی ایران بررسی شد؛ از بحران بازنمایی تا اقتصاد نامرئی
روایت دبیر انجمن سرود کانون پرورش فکری از برگزاری یک جشنواره ملی
«حبیبی یا نبی»؛ نغمهای برای پیامبر رحمت
ریدلی اسکات با «ستاره های سگی» بدترین فیلمش را ساخت
«کوری» از پروندههای قضایی تا ممیزی؛ این سریال مروج مشروبات الکلی است؟
رازهایی که در یک کشو پنهان است؛ چه کسی دستخط قاتل را تقلید کرد؟
برای پویایی صنف باید صدای جوانها را جدی گرفت؛ سکوت معنا دارد
نسخه ویژه نابینایان «روزی روزگاری» منتشر میشود
وقتی مستند، حافظه میراث ملی را بیدار میکند
ایرانیخوانی نمایشنامه «تاجماه» برگزار شد
«رویای نیمه شب» و ضرورت ساخت آثار تلویزیونی با موضوع مهدویت
وقف رقیب اقتصاد کشور نیست
بیستمین آزمون سراسری قرآن پس از وقفه ای طولانی برگزار میشود
دانشمندی که هنوز رازهایش کشف نشده است؛ کیمیای رازی در تاریخ علم
تجلیل از ۴۵ چهره شاخص در اولین دوره جایزه جهانی دیپلماسی فرهنگی
تاسیس ۱۳ مؤسسه جدید فرهنگی قرآن و عترت
برگزاری آزمون بخش معارفی چهل و نهمین دوره مسابقات سراسری قرآن اوقاف
شرقشناسی بدون ایرانشناسی، امکان یا امتناع؟
متن نوبتدهی آرایشگاه برای عید؛ نمونههایی برای جذب مخاطب
دانشگاهها با ورزش تابآوری دانشجویان را تقویت کنند
راهنمای ثبتنام پذیرفتهشدگان دکتری دانشگاه علامه طباطبائی اعلام شد
پایان رویای «تنگه ترامپ» و غروب توهمات طاغوت روزگار در اعماق خلیج فارس
بهنام تشکر کارآگاه علوی جدید شد
برگزاری بزرگداشت ابن سینا با حضور اندیشمندان ایرانی و خارجی
تجربههای جهانی بازسازی پساجنگ در ۱۲ جلد کتاب
تلقی رایج از موسسات خیریه غلط است؛ انتشار نخستین گزارش زیست بوم خیریه
برگزاری جشنهای میلاد پیامبر مهربانیها با محوریت خونخواهی رهبر شهید
رجبی دوانی: نیازمند «انقلابی درون انقلاب» هستیم
آیا بین «امر تاریخی» و «امر ایمانی» می توان تمایزی مفهومی ایجاد کرد؟
ابنشهرآشوب روایات را دستکاری میکرد؟
تشخیص زودهنگام سرطان سینه با طراحی یک نانوزیستحسگر در دانشگاه تهران
استکبار جهانی به زبالهدان تاریخ میپیوندد؛ خونخواهی رهبر شهید حق ماست
حمایت مجری معروف اخبار عراق، از خلیج فارس+عکس
جدیدترین تصویر از آیت الله سیستانی
صعود دانشجوی دانشگاه آزاد به بام ایران با یاد دانشمند شهید دکتر طهرانچی +عکس
آغاز کلاسهای نیمسال اول دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور
حمله هکرهای ایرانی یک واحد تولید برق را در انگلیس تعطیل کرد
شکایت آمریکا از تیک تاک با ۴۰۰ میلیون دلار تسویه شد
واکنش قالیباف به جنگ اقتصادی ترامپ و داردستهاش+عکس
کلید اولیه ۵ آزمون علوم پزشکی منتشر شد
کلید اولیه آزمونهای سراسری و پذیرش دانشجو معلم سال ۱۴۰۵ منتشر شد
سنتهای اجتماعی قرآن، راهی برای فهم عمیق حوادث بزرگ اجتماعی
میراث علمی ادبی ابن سینا از زبان محققان روسی، ازبکستانی و گرجستانی
مسجد سوخته کوی نصر بازسازی و افتتاح شد
رهبر شهید چگونه «وابستگی موشکی» را پیش از شکلگیری خنثی کرد؟
تصویب عناوین درسی مدارس بینالملل ایران برای نخستینبار
برنامههای درسی دانشگاه فرهنگیان بهروزرسانی شود
افتخارآفرینی دانشآموزان ایرانی در رقابت بینالمللی نوآوری فیزیک مالزی
فروش کتابهای درسی دانشآموزان فقط از سامانه رسمی مقدور است
در جامعه مهدوی رفتارها بر پایه ایثار و حذف انگیزههای سودجویانه است
بحارالانوار گردآوری جهتدار احادیث نیست؛ مجلسی و شکل دهی جامعه شیعه
ورود دانشجویان جدید با تأخیر انجام میشود/ کلاسها حتما حضوری است
نتایج اولیه آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ در دهه اول شهریور اعلام می شود
پذیرش پژوهشگران پسادکتری تقاضامحور در ۱۲ دانشگاه و مرکز پژوهشی کشور
خدمات مرکز مشاوره دانشگاه علم و صنعت حضوری شد
ثبتنام ۴ هزارنفر در فراخوان جذب هیئت علمی علوم پزشکی/اعلام ظرفیت خالی
کوانتوم در آستانه تجاریسازی/ ۵ حوزهای که کوانتوم در حال تغییر آنهاست
توسعه تعاملات علمی و پژوهشی ایران و کشورهای بریکس
اعلام جزئیات شهریه دانشجویان شهریهپرداز دانشگاه الزهرا(س)
تکلیف افزایش ۲۰ درصدی ظرفیت پزشکی و دندانپزشکی تا سال ۱۴۰۴ مشخص شد
کاظمی: فرهنگ ایثار و شهادت، مزیت رقابتی ما در برابر دنیای استکبار است
واکنش سید عباس عراقچی وزیر امور خارجه به ادعای کمرشکنترین عملیات اقتصادی تاریخ
«لباس شخصی»سراغ یک پرونده امنیتی رفت
۵ نمایشنامه از ۵ درامنویس زن خوانده میشود
شکست «ددپول و ولورین» توسط «اودیسه»؛ رایان رینولدز تبریک گفت!
حجت الاسلام قمی: «مسجد» محور جامعه مبعوث است
بازگشت عمو پورنگ پس از ۵ سال به سیما
حجتالاسلام قمی: مسجد باید پرچمدار حرکت مؤمنان و جامعهسازی باشد
حجت الاسلام قمی: مسجد محدود به اقامه نماز نیست
حکمرانی شبکهای امام هادی(ع) در زندان و منشور کلامی زیارت جامعه کبیره
از سامرای محاصرهشده تا عصر غیبت/روایت راهبرد امام عسکری(ع) برای شیعه
فیلمساز ایرانی داور جشنواره یونانی شد
سفر «سندرم بلوغ» به انگلیس
کلید اولیه آزمونهای سراسری و پذیرش دانشجو معلم سال ۱۴۰۵ منتشر شد
کلید اولیه ۵ آزمون علوم پزشکی منتشر شد
نتایج اولیه آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ در دهه اول شهریور اعلام می شود
پذیرش پژوهشگران پسادکتری تقاضامحور در ۱۲ دانشگاه و مرکز پژوهشی کشور
آغاز کلاسهای نیمسال اول دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور
برگزاری جشنهای میلاد پیامبر مهربانیها با محوریت خونخواهی رهبر شهید
حمایت مجری معروف اخبار عراق، از خلیج فارس+عکس
ورود دانشجویان جدید با تأخیر انجام میشود/ کلاسها حتما حضوری است
دفترچه انتخاب رشته آزمون کارشناسیارشد سال ۱۴۰۵ منتشر شد
برنامههای درسی دانشگاه فرهنگیان بهروزرسانی شود
فروش کتابهای درسی دانشآموزان فقط از سامانه رسمی مقدور است
رهبر شهید چگونه «وابستگی موشکی» را پیش از شکلگیری خنثی کرد؟
دانشگاهها با ورزش تابآوری دانشجویان را تقویت کنند
در جامعه مهدوی رفتارها بر پایه ایثار و حذف انگیزههای سودجویانه است
رجبی دوانی: نیازمند «انقلابی درون انقلاب» هستیم
تجربههای جهانی بازسازی پساجنگ در ۱۲ جلد کتاب
توسعه تعاملات علمی و پژوهشی ایران و کشورهای بریکس
جزئیات آزمون مرحله انفرادی هجدهمین المپیاد علمی دانشجویان علوم پزشکی
آغاز انتخاب رشته داوطلبان مجاز آزمون کارشناسیارشد سال ۱۴۰۵ از امروز
سنتهای اجتماعی قرآن، راهی برای فهم عمیق حوادث بزرگ اجتماعی
میراث علمی ادبی ابن سینا از زبان محققان روسی، ازبکستانی و گرجستانی
اعلام جزئیات شهریه دانشجویان شهریهپرداز دانشگاه الزهرا(س)
کاظمی: فرهنگ ایثار و شهادت، مزیت رقابتی ما در برابر دنیای استکبار است
ابنشهرآشوب روایات را دستکاری میکرد؟
تصویب عناوین درسی مدارس بینالملل ایران برای نخستینبار
شکایت آمریکا از تیک تاک با ۴۰۰ میلیون دلار تسویه شد
افتخارآفرینی دانشآموزان ایرانی در رقابت بینالمللی نوآوری فیزیک مالزی
برگزاری بزرگداشت ابن سینا با حضور اندیشمندان ایرانی و خارجی
بحارالانوار گردآوری جهتدار احادیث نیست؛ مجلسی و شکل دهی جامعه شیعه
راهنمای ثبتنام پذیرفتهشدگان دکتری دانشگاه علامه طباطبائی اعلام شد
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.