به گزارش ثریا ژندرمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کمخونی داسیشکل روبرو میشود.
روشهای مرتبط با تغییر ژنوم پس از دههها بررسی و پشت سر گذاشتن شکستهای دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماریهای نادر مورد تایید قرار گرفتهاند.
دانشمندان در حال حاضر تلاش میکنند تا جدیدترین پیشرفتهای خود از جمله برخی از فناوریهای ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کمخونی داسیشکل استفاده کنند. کمخونی داسیشکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر میشود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهشهای بسیاری انجام دادهاند و در حال برنامهریزی پژوهشهای دیگری نیز هستند.
"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهشها اکنون به واقعیت میپیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم میزنند.
کمخونی داسیشکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژندرمانی، چالشبرانگیز بوده است. روشهای مبتنی بر ژندرمانی که برای درمان بیماریهای دیگر تایید شدهاند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت میگیرند.
کمخونی داسیشکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمانهای آزمایشی برای مقابله با کمخونی داسیشکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو میشوند که موجب میشود ژندرمانی، ارزش خود را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه دادههای مرتبط با آزمایشهای ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژندرمانی را بهبود ببخشند. سرمایهگذاران نیز تلاش میکنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژندرمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماریهایی مانند کمخونی داسیشکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا
پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کمخونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلولهای استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبولهای قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبولهای قرمز مناسب منجر میشود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.
تحول پزشکی
سلولهای عجیبی که نوعی از کمخونی داسیشکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسیهای خود را در مورد ساختار سلولها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارشها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسیهای بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.
بررسیها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کمخونی داسیشکل منجر میشود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگلهای خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمیکند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کمخونی داسیشکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با وجود این، تشخیص زودهنگام میتواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا میآیند و آنتیبیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا میروند. کسانی که زنده میمانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه میشوند.
وجود کمخونی داسی شکل در کشورهای کمدرآمد نشان میدهد که شرکتهای دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان دادهاند. نیازهای کشورهای کمدرآمد به رسیدگیهای حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری میتوان کمخونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.
منبع: خبرگزاری ایسنا
تصویری از مراسم بدرقه رهبر شهید انقلاب
حضرت آیت الله جوادی آملی در جمکران بر پیکر رهبر شهید انقلاب نماز می خواند
هوش مصنوعی وارد عصر امنیت ملی میشود
بسیج همهجانبه دانشگاه آزاد برای خدمت زائران امام شهید
نگاهی به حضور کسب و کارهای مجازی در بدرقه رهبر شهید
هدایتهای روشنگرانه رهبر شهید در حوزه علم و فناوری
شماره جدید مجله دانشمند منتشر شد
چه کسی بر پیکر رهبر کبیر انقلاب نماز اقامه کرد؟
تشییع رهبر شهید انقلاب، صحنهای تاریخی برای نمایش وفاداری ملت ما است
جامعه رستگار، راهبرد رهبر شهید در امت سازی
«آیفون» به تنهایی کسی را مدرن نمیکند/اخلاق ویژه جامعه شبهمدرن شهری!
پویش ختم جمعی قرآن به یاد رهبر شهید
روایتی از نماد و معنا در انیمیشن های متاخر کودکان
کاظمی: ۵ هزار مدرسه برای اسکان زائران آماده شد
دعوت وزیر آموزش و پرورش از دانشآموزان و فرهنگیان برای حضور در آیین وداع و تشییع
میزبانی دانشگاه امیر کبیر از ۳۰۰۰ نفر از زائرین مراسم تشییع رهبر شهید
ماموریت نجات تلسکوپ ناسا آغاز شد
تعویق دوباره امتحانات نهایی دانش آموزان ممکن نیست
دعوت جهاددانشگاهی از دانشگاهیان برای حضور در مراسم تشییع رهبر شهید
تأکید بر صیانت از اقتدار ملی و تبعیت از رهبری در مذاکرات آتی
آمادگی دانشگاه علامه برای اسکان ۶ هزار زائر مراسم تشییع رهبر شهید
قابلیت جدید چت در تلگرام دردسرساز شد
توجه رهبر شهید به نخبگان؛ تحول سیاستگذاری علمی با محوریت نوآوری و نسل جوان
نقشۀ مسدودی خیابانهای منتهی به مصلی تهران
حضور سردار سید مجید موسوی در مراسم وداع با رهبر شهید انقلاب
رزمندگان هوافضای سپاه در آماده باش کامل عملیاتی
کشف یک سیاره قابل سکونت در ۲۵ سال نوری از زمین
چگونه ناتوانی دولت قاجار و ظلم دشمن، «قحطی بزرگ»را در جنگ جهانی رقم زد؟
دعوت معاون علمی رئیس جمهور از نخبگان برای حضور در آیین تشییع رهبر شهید
دعوت ستاد کانونهای مساجد از مردم برای حضور در تشییع رهبر شهید
تصویری از یادبود کودکان مظلوم و شهید میناب
بازدید سردار وحیدی از بیمارستان موقت مصلای تهران
آیا تو را تشییع میکنیم، یا بخشی از هویت خویش را؟
رقیب چینی جدید اوپن ای آی و آنتروپیک از راه رسید
جمعیت حاضر در مقابل ورودی های منتهی به مصلی تهران
رهبر شهید انقلاب اسلامی، حکمرانان را خادمان ملت میدانستند
رهبر شهید: متن تاریخ، منظومه معرفت، میراث تمدن
واکنش زینب سلیمانی به آخرین وداع با رهبر شهید در حسینیه امام
سوء استفاده آمریکا و اسرائیل از هوش مصنوعی در جنگ
هماکنون انتظار دلدادگان رهبر شهید برای ورود به مصلی تهران
بسیج اپراتورها برای مدیریت ترافیک ارتباطی در مراسم تشییع رهبر شهید
گامی تازه در درمان نابینایی برداشته شد
مرحله کتبی آزمون پذیرش فلوشیپ پزشکی برگزار شد
دعوت بسیج اساتید برای شرکت در بدرقه باشکوه پیکر مطهر آقای شهید ایران
دانشگاهها برای وداع با رهبر شهید انقلاب آماده میشوند
اسرار آیفون ۱۸پرو در وب تاریک فاش شد
«حرف دلم را قورت دادم» روایتی صمیمی برای بیان احساسات و دغدغههای نوجوانان
قابلیت تازه واتس اپ برای چت کردن بدون افشای شماره موبایل
۴.۵ میلیون دانشآموز در مدارس غیردولتی تحصیل میکنند
فراخوان روایت وداع برای ثبت خاطرات مردمی از بدرقه رهبر شهید انقلاب
استفاده دانشجویان از هوش مصنوعی نظام ارزشیابی را با چالش مواجه کرده است
وزیر آموزش و پرورش: تشدید نظارت بر عملکرد مدارس غیردولتی الزامی است
۴۰ مدرسه قرچک برای اسکان زائران مراسم وداع رهبر شهید آماده میشود
مدرسه کانون هویتسازی و پرورش عزت و امید است
لایحه ایمنی آنلاین کودکان و نوجوانان در مجلس آمریکا تصویب شد
چگونه عاشورا به سرچشمه حقیقت تبدیل شد؟
کشف این ژن راز شکست بسیاری از بارداریها را آشکار میکند
اولین تصویر تابوت متعلق به رهبر شهید انقلاب و خانواده ایشان
کاروان هنرهای نمایشی «بدرقه خورشید» راهی ۶ استان میشود
لحظهبهلحظه وداع ملت با رهبر شهید انقلاب از امواج رادیو قرآن شنیدنی میشود
گریم متفاوت بازیگر بچه مهندس پربازدید شد+عکس
علت فوت فرزاد جمشیدی چه بود؟
آزمون انتخاب سردفتر اسناد رسمی در شهریورماه برگزار میشود
حل مشکلات استخدامی اعضای هیئت علمی جدید در دستور کار دانشگاه تهران
قائممقام بنیاد ملی نخبگان: صدور مرحلهای کارت نخبگی بنیاد ملی نخبگان آغاز شد
اساسنامه جدید مؤسسات آموزش عالی غیردولتی توسط پزشکیان ابلاغ شد
تاخیر یک ساله در تشکیل جلسه شورای عالی فضای مجازی
تأمین کمکهزینه درمان زوجین نابارور/اعطای بسته سیسمونی به دانشجوی مادر
پیگیری اجرای مصوبه افزایش حقوق اساتید/بیش از ۴۰ درصد اساتید دانشگاه فاقد مسکن
۳ لایه پنهان تسلیحاتیسازی استارتاپها برای قتل عام سایبری و نظامی
رقابت جدید علمی بریکس؛ فرصت همکاری دانشمندان ایرانی با ۵ کشور عضو بریکس
اینستاگرام به دنبال شخصی سازی الگوریتم کاربران
جزئیات آزمون ارزیابی علمی متقاضیان انتقال رشته فیزیوتراپی از خارج اعلام شد
استرالیا جریمه شبکههای اجتماعی را دو برابر کرد
یک طرح جدید: یارانه غذای دانشجویان از ترم آینده مستقیم به کیف پول آنها واریز میشود
هواپیمای فضایی چین یک شیء مرموز را در مدار رها کرده است
آزمایش موشک «استارشیپ» پیش از پرواز سیزدهم با موفقیت به سرانجام رسید
صنعت هوانوردی اعلام کرد: ضایعات غذایی به سوخت جت تبدیل میشوند
شمارش معکوس تا پرتاب جدیدترین فناوری فضایی «اسپیسایکس» آغاز شد
جدیدترین خبر از وضعیت فاطمه شکری بازیگر پیشکسوت
علت فوت فرزاد جمشیدی چه بود؟
دعوت بسیج اساتید برای شرکت در بدرقه باشکوه پیکر مطهر آقای شهید ایران
مرحله کتبی آزمون پذیرش فلوشیپ پزشکی برگزار شد
رقابت جدید علمی بریکس؛ فرصت همکاری دانشمندان ایرانی با ۵ کشور عضو بریکس
تأمین کمکهزینه درمان زوجین نابارور/اعطای بسته سیسمونی به دانشجوی مادر
حل مشکلات استخدامی اعضای هیئت علمی جدید در دستور کار دانشگاه تهران
بسیج اپراتورها برای مدیریت ترافیک ارتباطی در مراسم تشییع رهبر شهید
دانشگاهها برای وداع با رهبر شهید انقلاب آماده میشوند
لحظهبهلحظه وداع ملت با رهبر شهید انقلاب از امواج رادیو قرآن شنیدنی میشود
پیگیری اجرای مصوبه افزایش حقوق اساتید/بیش از ۴۰ درصد اساتید دانشگاه فاقد مسکن
۴.۵ میلیون دانشآموز در مدارس غیردولتی تحصیل میکنند
اساسنامه جدید مؤسسات آموزش عالی غیردولتی توسط پزشکیان ابلاغ شد
«حرف دلم را قورت دادم» روایتی صمیمی برای بیان احساسات و دغدغههای نوجوانان
گامی تازه در درمان نابینایی برداشته شد
تاخیر یک ساله در تشکیل جلسه شورای عالی فضای مجازی
کاروان هنرهای نمایشی «بدرقه خورشید» راهی ۶ استان میشود
۴۰ مدرسه قرچک برای اسکان زائران مراسم وداع رهبر شهید آماده میشود
وزیر آموزش و پرورش: تشدید نظارت بر عملکرد مدارس غیردولتی الزامی است
۳ لایه پنهان تسلیحاتیسازی استارتاپها برای قتل عام سایبری و نظامی
چگونه عاشورا به سرچشمه حقیقت تبدیل شد؟
اولین تصویر تابوت متعلق به رهبر شهید انقلاب و خانواده ایشان
آزمون انتخاب سردفتر اسناد رسمی در شهریورماه برگزار میشود
دعوت جهاددانشگاهی از دانشگاهیان برای حضور در مراسم تشییع رهبر شهید
قابلیت تازه واتس اپ برای چت کردن بدون افشای شماره موبایل
استفاده دانشجویان از هوش مصنوعی نظام ارزشیابی را با چالش مواجه کرده است
گریم متفاوت بازیگر بچه مهندس پربازدید شد+عکس
نقشۀ مسدودی خیابانهای منتهی به مصلی تهران
کشف این ژن راز شکست بسیاری از بارداریها را آشکار میکند
مدرسه کانون هویتسازی و پرورش عزت و امید است
اسرار آیفون ۱۸پرو در وب تاریک فاش شد
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.