کد خبر: 98291
ف
درمان یک اختلال نادر دوره کودکی با کمک سلول‌های برنامه‌ریزی شده
پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته‌اند که شاید به کارگیری سلول‌های برنامه‌ریزی شده طی یک روش ژن‌درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک کند.

به گزارش ثریا - شاید یک روش جدید ژن‌درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر موسوم به "کمبود AADC" یا (AADC deficiency) متولد می‌شوند، کمک کند.

این اختلال ژنتیکی، ناتوانی‌های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد. این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران "مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University Wexner Medical Center) و "دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری‌های ژنتیکی صعب‌العلاج زندگی می‌کنند، امیدبخش است.

این پژوهش، یافته‌هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن‌درمانی به مغز میانی ارائه می‌دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می‌گیرد. این اختلال با کمبود تولید "دوپامین" (Dopamine) و "سروتونین"(Serotonin) مشخص می‌شود.

تنها حدود ۱۳۵ کودک در سراسر جهان شناخته شده‌اند که فاقد آنزیم تولیدکننده دوپامین در سیستم عصبی مرکزی هستند. این آنزیم‌، سوخت مسیرهایی را در مغز تامین می‌کند که مسئولیت عملکرد حرکتی و احساسات هستند. کودکان بدون این آنزیم، کنترل عضله را از دست می‌دهند و معمولا نمی‌توانند صحبت کنند، بدون کمک دیگران غذا بخورند و حتی سر خود را نگه دارند. همچنین آنها از حمله‌های تشنج مانند موسوم به "oculogyric crises" رنج می‌برند که می‌تواند ساعت‌ها طول بکشد.

دکتر "کریستف بانکیویچ"(Krystof Bankiewicz)، از پژوهشگران این پروژه گفت: نکته قابل توجه این است که این حمله‌ها، نخستین نشانه‌هایی هستند که پس از ژن‌درمانی ناپدید می‌شوند و هرگز بازنمی‌گردند. بسیاری از بیماران در ماه‌های بعد، بهبودهایی را در تغییر زندگی تجربه می‌کنند. بیماران نه تنها خندیدن را آغاز می‌کنند و روحیه آنها بهبود می‌یابد، بلکه بسیاری از آنها می‌توانند صحبت کردن و راه رفتن را آغاز کنند. بدین ترتیب، آنها به جبران زمان‌هایی می‌پردازند که طی رشد طبیعی خود از دست داده‌اند.

ژن‌درمانی هدفمند در هفت کودک چهار تا ۹ ساله، به بهبود چشمگیر نشانه‌های بیماری، عملکرد حرکتی و کیفیت زندگی آنها انجامید. شش کودک در "بیمارستان کودکان UCSF Benioff" در سانفرانسیسکو و یک کودک در مرکز پزشکی وکسنر تحت درمان قرار گرفتند. بانکیویچ ادامه داد: این روش درمانی، در درمان کمبود AADC و سایر اختلالات مشابه، امیدبخش است.

پژوهشگران طی ژن‌درمانی، ویروسی را به نواحی مورد نظر در مغز بیماران تزریق کردند که با DNA خاصی برنامه‌ریزی شده بود. این تزریق، بسیار آهسته انجام می‌شود زیرا جراحان، نحوه انتشار آن را با کمک ام‌.آر.آی کنترل می‌کنند.

پژوهشگران باور دارند که از همین روش ژن‌درمانی می‌توان برای درمان سایر اختلالات ژنتیکی و همچنین بیماری‌های شایع عصبی مانند پارکینسون و آلزایمر استفاده کرد.

 آزمایش‌های بالینی بیشتری در حال انجام شدن هستند تا این روش در سایر افرادی که با بیماری‌های عصبی ناتوان‌کننده و صعب‌العلاج دست و پنجه نرم می‌کنند، مورد بررسی قرار بگیرد.
این پژوهش، در مجله "Nature Communications" به چاپ رسید.

خبرگزاری ایسنا                                                                                                                                               


مرتبط ها
ارسال نظر
chapta
حداکثر تعداد کاراکتر نظر 200 ميياشد .
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.

توصیه پذیرفته شدگان تیزهوشان، کدام آموزشگاه است؟!

برگزیدگان ‌بیستمین جشنواره ملی شیخ بهایی معرفی و تقدیر شدند

اعلام وجه التزام اسناد وثیقه پذیرفته‌شدگان تخصصی و فوق‌تخصصی پزشکی

علت توقف طرح جدید تغذیه دانشجویی چه بود؟

مهلت مجدد ثبت‌نام در آزمون ارشد علوم پزشکی ۱۴۰۵

ابلاغ دستورالعمل حجاب به زودی در دانشگاه‌ها

تصمیم جدید وزارت علوم درباره ساماندهی داده‌های دانشگاهی

آمار جالب از ازدواج‌های دانشجویی: موفقیت ۹۴ درصد ازدواج‌های دانشجویی طی ۱۲ سال گذشته

آزمون‌های کاردانی مهارتی، کارشناسی ناپیوسته و سردفتری۲۰ شهریور برگزار می‌شود

روبات‌ها در لهستان راهپیمایی کردند

ورود تاکسی‌های خودران به ناوگان اوبر در لندن

آموزش ۶۵ هزار آموزگار ابتدایی برای استفاده از ظرفیت بازی و ورزش

وزیر آموزش و پرورش: دریافت هرگونه وجه هنگام ثبت‌نام در مدارس دولتی ممنوع است

برنامه‌های «زیست عفیفانه» از مهر در مدارس اجرا می‌شود

انتظار معاونت علمی از CVCها برای سرمایه‌گذاری در ۷هزار شرکت نوپا

کارنامه نهایی و دفترچه انتخاب رشته آزمون دستیاری منتشر شد

آلمان موشک و ۵ ماهواره به مدار زمین فرستاد

ظرفیت ۶ هزارنفری دستیاری پزشکی ۱۴۰۵؛ تعیین ظرفیت تعهد مناطق محروم

تحریم علم، رفتار علمی نیست؛ باید به دنبال مسیرهای جایگزین برای انتشار آثار محققان بود

بازنمایی قدرت نرم ایران در شرایط پساجنگ و جایزه جهانی دیپلماسی

آیا اصرار بر تفاوت‌های فقهی، آب به آسیاب دشمنان وحدت اسلامی می‌ریزد؟

انتظار، منطق دینی آمادگی تاریخی برای آینده موعود

«تحول تاریخی مفهوم فلسفه» با تقدیر از پرویز ضیاء‌شهابی رونمایی می‌شود

نگاهی به حکمرانی فضای مجازی در ایران از منظر تحلیل نهادی تنظیم‌گری

نظر قرآن درباره مسئولیت اجتماعی برای میانجیگری بین اختلاف زوجین

در همایش ادیان سن پترزبورگ چه گذشت؟ تاکید ایران بر مقاومت

حل موضوع حجاب با «مسئله‌مندی مشترک»؛ مردم را درگیر مسئله وحدت کنیم

خود بنده فرهنگ درخشان تو آمد؛ آن قوم که از روی طمع، بنده تو را خواست

فروش «رویای نیمه‌شب» ۱۰۰ درصد افزایش یافت

نرگس آبیار: سینما را خودآموز یاد گرفتم

بزرگداشت جین فوندا در ونیز؛ از ترامپ بیزارم!

رونمایی از تندیس اکبر عبدی؛ هنرمندی که به خاطره‌ای ملی تبدیل شد

تصاویری از موشک بالستیک جهاد که در جریان یکی از موج‌های عملیات نصر-۲ شلیک شده بود

نگاهی به انیمیشن «سفینه نجات»؛ وقتی تعزیه با ابرقهرمانی فضایی گره می‌خورد

آغاز ثبت نام بیستمین آزمون سراسری قرآن و عترت

افشای هک وب سایت آلمانی توسط هوش مصنوعی اوپن ای آی

انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد تمدید شد

سال تحصیلی جدید دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور آغاز می‌شود

ظرفیت ۱۴۶ هزار نفری پذیرش در کنکور ارشد ۱۴۰۵

جان مالکوویچ در ونیز تشویق شد؛ هجوم «اسب وحشی نهم» به اسکار

دانشمندی که جواب سوال‌هایش را از آسمان می‌خواست

ادامه حاشیه‌های «آرش» و نوید؛ کیت بلانشت «الکترا» شد

کلونی در جشنواره فیلم ونیز درخشید و با شیر طلا به ترامپ تاخت

جدال دوباره ساترا و ارشاد؛ «داش آکل» وارد می‌شود

موشک ایرانی موضوع نخستین شماره کتاب‌مجله "آورد"

فراخوانی برای جمع آوری «ایده‌های برتر قرآنی»

موانع استجابت دعا چیست؟ طلب مغفرت برای کافران مستجاب نمی‌شود

مدیر اسلامی با مهندسی انسجام، سلایق را به وحدت عمل در می‌آورد

تصویری از نماز بر پیکر شهدای عروسی کوهستک سیریک

خوانش هجرتی تاریخی توسط یک زن در سپهر فرهنگی ایران

آغاز ثبت نام دهمین دوره تخصصی صحیفه سجادیه

مداحان کشور برای نوجوانان کلاس مداحی برگزار می‌کنند

هنر صاحب جواهر ایستادن میان قالب نص و روح تشریع در فقاهت بود

منشور کوروش بدون حتی یک رای مخالف و اصلاحیه در یونسکو ثبت شد

ورود هوش مصنوعی به موضوعات قرآنی و پژوهش‌های حدیثی و دینی

پایبندی پل شریدر به هوش مصنوعی؛ فیلم بعدی با AI ساخته می‌شود

یوسف حاتمی کیا: ۶سال گفتند این فیلم مصلحت نیست؛ مردمی که از غم نان با جان قمار می‌کنند

واکاوی رابطه هنر و سرمایه در ریبون

دلاور تنگستانی که حماسه‌ بی پایان غیرت در خلیج فارس را زنده کرد

تاب‌آوری کودکان در جنگ را با داستان‌ افزایش دهیم

برگزاری بزرگداشت ابوریحان بیرونی از سوی فلاسفه و اساتید

از نگاه امیرالمومنین(ع) راه مهار طمع انسان به قدرت و ثروت چگونه است؟

برگزاری آزمون‌های تافل و GRE رسماً در ایران متوقف شد

اعلام جزئیات مرحله شفاهی آزمون‌های دانشنامه تخصصی و فوق تخصصی پزشکی

ایران پرچمدار المپیاد فناوری نانو در سطح جهانی

محکومیت اقدام غیرقانونی آمریکا علیه متقاضیان آزمون‌های بین‌المللی

ارزش از کدنویسی به فهم مسئله منتقل می‌شود

ثبت نام آزمون پذیرش پزشکی از لیسانس ۱۴۰۵ آغاز شد/ اعلام جزئیات آزمون

واکنش وزیر علوم به تحریم‌های علمی آمریکا

مهلت انتخاب رشته آزمون کارشناسی‌ارشد سال ۱۴۰۵ تمدید شد

ویژه برنامه‌های هفته وحدت در تجمعات شبانه

افتتاح دفاتر مشاوره وقف در سراسر کشور

برگزاری رویداد رحمه للعالمین در باغ کتاب

دانشجویان خارجی جشنواره هنر و رسانه عهد همزیستی را برگزار می‌کنند

وقف بر پایه ایثار، نوع‌دوستی و دوراندیشی استوار است

آغاز انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد سال ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد

شرکت های فناوری خواستار افزایش دفاع سایبری در مقابل حملات هوش مصنوعی

نوار نانویی ۳ داروی مسکن را در کمتر از ۲ ثانیه آزاد می‌کند

قدرتمندترین موشک اروپا به پرواز درآمد

تاکید علمای مسلمان بر عملی کردن وحدت و ایستادگی در مقابل دشمن مشترک

ظرفیت ۶ هزارنفری دستیاری پزشکی ۱۴۰۵؛ تعیین ظرفیت تعهد مناطق محروم

تحریم علم، رفتار علمی نیست؛ باید به دنبال مسیرهای جایگزین برای انتشار آثار محققان بود

آزمون‌های کاردانی مهارتی، کارشناسی ناپیوسته و سردفتری۲۰ شهریور برگزار می‌شود

سال تحصیلی جدید دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور آغاز می‌شود

تصمیم جدید وزارت علوم درباره ساماندهی داده‌های دانشگاهی

مهلت مجدد ثبت‌نام در آزمون ارشد علوم پزشکی ۱۴۰۵

ظرفیت ۱۴۶ هزار نفری پذیرش در کنکور ارشد ۱۴۰۵

وزیر آموزش و پرورش: دریافت هرگونه وجه هنگام ثبت‌نام در مدارس دولتی ممنوع است

آموزش ۶۵ هزار آموزگار ابتدایی برای استفاده از ظرفیت بازی و ورزش

کارنامه نهایی و دفترچه انتخاب رشته آزمون دستیاری منتشر شد

برنامه‌های «زیست عفیفانه» از مهر در مدارس اجرا می‌شود

انتظار معاونت علمی از CVCها برای سرمایه‌گذاری در ۷هزار شرکت نوپا

خود بنده فرهنگ درخشان تو آمد؛ آن قوم که از روی طمع، بنده تو را خواست

انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد تمدید شد

«تحول تاریخی مفهوم فلسفه» با تقدیر از پرویز ضیاء‌شهابی رونمایی می‌شود

بازنمایی قدرت نرم ایران در شرایط پساجنگ و جایزه جهانی دیپلماسی

نرگس آبیار: سینما را خودآموز یاد گرفتم

علت توقف طرح جدید تغذیه دانشجویی چه بود؟

آغاز ثبت نام بیستمین آزمون سراسری قرآن و عترت

انتظار، منطق دینی آمادگی تاریخی برای آینده موعود

آمار جالب از ازدواج‌های دانشجویی: موفقیت ۹۴ درصد ازدواج‌های دانشجویی طی ۱۲ سال گذشته

ابلاغ دستورالعمل حجاب به زودی در دانشگاه‌ها

رونمایی از تندیس اکبر عبدی؛ هنرمندی که به خاطره‌ای ملی تبدیل شد

نظر قرآن درباره مسئولیت اجتماعی برای میانجیگری بین اختلاف زوجین

نگاهی به انیمیشن «سفینه نجات»؛ وقتی تعزیه با ابرقهرمانی فضایی گره می‌خورد

دانشمندی که جواب سوال‌هایش را از آسمان می‌خواست

در همایش ادیان سن پترزبورگ چه گذشت؟ تاکید ایران بر مقاومت

مدیر اسلامی با مهندسی انسجام، سلایق را به وحدت عمل در می‌آورد

تصویری از نماز بر پیکر شهدای عروسی کوهستک سیریک

ادامه حاشیه‌های «آرش» و نوید؛ کیت بلانشت «الکترا» شد