کد خبر: 98291
ف
درمان یک اختلال نادر دوره کودکی با کمک سلول‌های برنامه‌ریزی شده
پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته‌اند که شاید به کارگیری سلول‌های برنامه‌ریزی شده طی یک روش ژن‌درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک کند.

به گزارش ثریا - شاید یک روش جدید ژن‌درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر موسوم به "کمبود AADC" یا (AADC deficiency) متولد می‌شوند، کمک کند.

این اختلال ژنتیکی، ناتوانی‌های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد. این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران "مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University Wexner Medical Center) و "دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری‌های ژنتیکی صعب‌العلاج زندگی می‌کنند، امیدبخش است.

این پژوهش، یافته‌هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن‌درمانی به مغز میانی ارائه می‌دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می‌گیرد. این اختلال با کمبود تولید "دوپامین" (Dopamine) و "سروتونین"(Serotonin) مشخص می‌شود.

تنها حدود ۱۳۵ کودک در سراسر جهان شناخته شده‌اند که فاقد آنزیم تولیدکننده دوپامین در سیستم عصبی مرکزی هستند. این آنزیم‌، سوخت مسیرهایی را در مغز تامین می‌کند که مسئولیت عملکرد حرکتی و احساسات هستند. کودکان بدون این آنزیم، کنترل عضله را از دست می‌دهند و معمولا نمی‌توانند صحبت کنند، بدون کمک دیگران غذا بخورند و حتی سر خود را نگه دارند. همچنین آنها از حمله‌های تشنج مانند موسوم به "oculogyric crises" رنج می‌برند که می‌تواند ساعت‌ها طول بکشد.

دکتر "کریستف بانکیویچ"(Krystof Bankiewicz)، از پژوهشگران این پروژه گفت: نکته قابل توجه این است که این حمله‌ها، نخستین نشانه‌هایی هستند که پس از ژن‌درمانی ناپدید می‌شوند و هرگز بازنمی‌گردند. بسیاری از بیماران در ماه‌های بعد، بهبودهایی را در تغییر زندگی تجربه می‌کنند. بیماران نه تنها خندیدن را آغاز می‌کنند و روحیه آنها بهبود می‌یابد، بلکه بسیاری از آنها می‌توانند صحبت کردن و راه رفتن را آغاز کنند. بدین ترتیب، آنها به جبران زمان‌هایی می‌پردازند که طی رشد طبیعی خود از دست داده‌اند.

ژن‌درمانی هدفمند در هفت کودک چهار تا ۹ ساله، به بهبود چشمگیر نشانه‌های بیماری، عملکرد حرکتی و کیفیت زندگی آنها انجامید. شش کودک در "بیمارستان کودکان UCSF Benioff" در سانفرانسیسکو و یک کودک در مرکز پزشکی وکسنر تحت درمان قرار گرفتند. بانکیویچ ادامه داد: این روش درمانی، در درمان کمبود AADC و سایر اختلالات مشابه، امیدبخش است.

پژوهشگران طی ژن‌درمانی، ویروسی را به نواحی مورد نظر در مغز بیماران تزریق کردند که با DNA خاصی برنامه‌ریزی شده بود. این تزریق، بسیار آهسته انجام می‌شود زیرا جراحان، نحوه انتشار آن را با کمک ام‌.آر.آی کنترل می‌کنند.

پژوهشگران باور دارند که از همین روش ژن‌درمانی می‌توان برای درمان سایر اختلالات ژنتیکی و همچنین بیماری‌های شایع عصبی مانند پارکینسون و آلزایمر استفاده کرد.

 آزمایش‌های بالینی بیشتری در حال انجام شدن هستند تا این روش در سایر افرادی که با بیماری‌های عصبی ناتوان‌کننده و صعب‌العلاج دست و پنجه نرم می‌کنند، مورد بررسی قرار بگیرد.
این پژوهش، در مجله "Nature Communications" به چاپ رسید.

خبرگزاری ایسنا                                                                                                                                               


مرتبط ها
ارسال نظر
chapta
حداکثر تعداد کاراکتر نظر 200 ميياشد .
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.

نماز شب اول قبر چگونه خوانده می‌شود؟ زمان اقامه نماز رهبر شهید

سیره امام سجاد(ع) در کادرسازی فکری و تجدید حیات معنوی جامعه

دستیابی به جامعه قرآنی هدف متعالی رهبر شهید

گسست معرفتی در اندیشه ایرانی از چالش‌ها تا راهکارها

لبنانی‌ها هفته بزرگداشت تشییع امام مستضعفان را برگزار می‌ کنند

آرامگاه ابدی رهبر شهید انقلاب در رواق دارالذکر حرم امام رضا(ع)

تصویر/ما همه خون‌خواه توییم خامنه‌ای...

پیکر رهبر شهید و خانواده ایشان در این رواق حرم مطهر رضوی به خاک سپرده می‌شود

برای بابای زهرای کوچک و آزمون سخت او در شهادت زن و فرزند

ریشه انتقام در فرهنگ ایرانی شیعی به کجا برمی‌گردد؟

روسیه به دنبال مختل کردن استارلینک در اوکراین

تأکید شورای عالی انقلاب فرهنگی: تعیین تاریخ امتحانات نهایی و کنکور بر عهده متولیان اجرایی

کاهش تنوع مدارس با هدف تحقق عدالت آموزشی در دستور کار آموزش و پرورش

شیوه‌نامه اجرایی طرح حامی ویژه تابستان ۱۴۰۵ ابلاغ شد

درخشش تیم ملی المپیاد فیزیک جمهوری اسلامی ایران در مسابقات جهانی

وداع با معلم یک ملت تجلی سرمایه اجتماعی یک ملت

جایگاه آموزش و پرورش در منظومه فکری رهبر شهید کجا بود؟

رتبه نخست دانشگاه صنعتی امیرکبیر در شاخص نوآوری

توزیع کارت کنکور ارشد از ۲۲ تیر آغاز می‌شود

اطلاعیه دانشگاه آزاد درباره امتحانات دانشجویان تحصیلات تکمیلی

نسخه جدید چت جی تی پی راه اندازی می‌شود

ربات‌ها حس لامسه پیدا می‌کنند

یک خبر ترسناک: ربات انسان نما به همکارانش حمله کرد

زباله‌های فضایی در ساحل استرالیا نمایان شدند

تولید سوخت جت پایدار از دی اکسیدکربن صنعتی ممکن شد

کاوشگر ژاپنی توانست از یک سیارک تصویر ثبت کند

هوش مصنوعی دیپ سیک به دنبال تراشه سازی رفت

هم اکنون انبوهی از سوخت رسان های آمریکایی درحال پرواز در نزدیکی تنگه هرمز هستند

گلباران پیکر مطهر رهبر شهید انقلاب توسط دانشجویان

اقتدار علمی ایران؛ محور همیشگی رهنمودهای رهبر شهید

رهبر شهید ایران در آغوش ملت ایران

کلاس‌های تابستانی دانشگاه آزاد مجازی شد

ضوابط برگزاری امتحانات مجازی و جزئیات ترم تابستان شریف اعلام شد

گروه‌های امدادی دانشگاه آزاد از نخستین لحظات تشییع رهبر شهید به خدمت‌رسانی زائران پرداختند

محتوای کاربران گوگل برای آموزش هوش مصنوعی به کار می‌رود

تصویری از مراسم بدرقه رهبر شهید انقلاب

حضرت آیت الله جوادی آملی در جمکران بر پیکر رهبر شهید انقلاب نماز می خواند

هوش مصنوعی وارد عصر امنیت ملی می‌شود

بسیج همه‌جانبه دانشگاه آزاد برای خدمت زائران امام شهید

نگاهی به حضور کسب و کارهای مجازی در بدرقه رهبر شهید

هدایت‌های روشنگرانه رهبر شهید در حوزه علم و فناوری

شماره جدید مجله دانشمند منتشر شد

چه کسی بر پیکر رهبر کبیر انقلاب نماز اقامه کرد؟

تشییع رهبر شهید انقلاب، صحنه‌ای تاریخی برای نمایش وفاداری ملت ما است

جامعه رستگار، راهبرد رهبر شهید در امت سازی

«آیفون» به تنهایی کسی را مدرن نمی‌کند/اخلاق ویژه جامعه شبه‌مدرن شهری!

پویش ختم جمعی قرآن به یاد رهبر شهید

روایتی از نماد و معنا در انیمیشن های متاخر کودکان

کاظمی: ۵ هزار مدرسه برای اسکان زائران آماده شد

دعوت وزیر آموزش و پرورش از دانش‌آموزان و فرهنگیان برای حضور در آیین وداع و تشییع

میزبانی دانشگاه امیر کبیر از ۳۰۰۰ نفر از زائرین مراسم تشییع رهبر شهید

ماموریت نجات تلسکوپ ناسا آغاز شد

تعویق دوباره امتحانات نهایی دانش آموزان ممکن نیست

دعوت جهاددانشگاهی از دانشگاهیان برای حضور در مراسم تشییع رهبر شهید

تأکید بر صیانت از اقتدار ملی و تبعیت از رهبری در مذاکرات آتی

آمادگی دانشگاه علامه برای اسکان ۶ هزار زائر مراسم تشییع رهبر شهید

قابلیت جدید چت در تلگرام دردسرساز شد

توجه رهبر شهید به نخبگان؛ تحول سیاست‌گذاری علمی با محوریت نوآوری و نسل جوان

نقشۀ مسدودی خیابان‌های منتهی به مصلی تهران

حضور سردار سید مجید موسوی در مراسم وداع با رهبر شهید انقلاب

رزمندگان هوافضای سپاه در آماده‌ باش کامل عملیاتی

کشف یک سیاره قابل سکونت در ۲۵ سال نوری از زمین

چگونه ناتوانی دولت قاجار و ظلم دشمن، «قحطی بزرگ»را در جنگ جهانی رقم زد؟

دعوت معاون علمی رئیس جمهور از نخبگان برای حضور در آیین تشییع رهبر شهید

دعوت ستاد کانون‌های مساجد از مردم برای حضور در تشییع رهبر شهید

تصویری از یادبود کودکان مظلوم و شهید میناب

بازدید سردار وحیدی از بیمارستان موقت مصلای تهران

آیا تو را تشییع می‌کنیم، یا بخشی از هویت خویش را؟

رقیب چینی جدید اوپن ای آی و آنتروپیک از راه رسید

جمعیت حاضر در مقابل ورودی های منتهی به مصلی تهران

رهبر شهید انقلاب اسلامی، حکمرانان را خادمان ملت می‌دانستند

رهبر شهید: متن تاریخ، منظومه معرفت، میراث تمدن

واکنش زینب سلیمانی به آخرین وداع با رهبر شهید در حسینیه امام

سوء استفاده آمریکا و اسرائیل از هوش مصنوعی در جنگ

هم‌اکنون انتظار دلدادگان رهبر شهید برای ورود به مصلی تهران

بسیج اپراتورها برای مدیریت ترافیک ارتباطی در مراسم تشییع رهبر شهید

گامی تازه در درمان نابینایی برداشته شد

مرحله کتبی آزمون پذیرش فلوشیپ پزشکی برگزار شد

دعوت بسیج اساتید برای شرکت در بدرقه باشکوه پیکر مطهر آقای شهید ایران

دانشگاه‌ها برای وداع با رهبر شهید انقلاب آماده می‌شوند

بسیج همه‌جانبه دانشگاه آزاد برای خدمت زائران امام شهید

میزبانی دانشگاه امیر کبیر از ۳۰۰۰ نفر از زائرین مراسم تشییع رهبر شهید

اقتدار علمی ایران؛ محور همیشگی رهنمودهای رهبر شهید

تصویری از مراسم بدرقه رهبر شهید انقلاب

هدایت‌های روشنگرانه رهبر شهید در حوزه علم و فناوری

هوش مصنوعی وارد عصر امنیت ملی می‌شود

هم اکنون انبوهی از سوخت رسان های آمریکایی درحال پرواز در نزدیکی تنگه هرمز هستند

گلباران پیکر مطهر رهبر شهید انقلاب توسط دانشجویان

حضرت آیت الله جوادی آملی در جمکران بر پیکر رهبر شهید انقلاب نماز می خواند

چه کسی بر پیکر رهبر کبیر انقلاب نماز اقامه کرد؟

شماره جدید مجله دانشمند منتشر شد

نگاهی به حضور کسب و کارهای مجازی در بدرقه رهبر شهید

جامعه رستگار، راهبرد رهبر شهید در امت سازی

ماموریت نجات تلسکوپ ناسا آغاز شد

رتبه نخست دانشگاه صنعتی امیرکبیر در شاخص نوآوری

تشییع رهبر شهید انقلاب، صحنه‌ای تاریخی برای نمایش وفاداری ملت ما است

کاظمی: ۵ هزار مدرسه برای اسکان زائران آماده شد

پویش ختم جمعی قرآن به یاد رهبر شهید

تأکید شورای عالی انقلاب فرهنگی: تعیین تاریخ امتحانات نهایی و کنکور بر عهده متولیان اجرایی

تعویق دوباره امتحانات نهایی دانش آموزان ممکن نیست

«آیفون» به تنهایی کسی را مدرن نمی‌کند/اخلاق ویژه جامعه شبه‌مدرن شهری!

روایتی از نماد و معنا در انیمیشن های متاخر کودکان

توزیع کارت کنکور ارشد از ۲۲ تیر آغاز می‌شود

دعوت وزیر آموزش و پرورش از دانش‌آموزان و فرهنگیان برای حضور در آیین وداع و تشییع

اطلاعیه دانشگاه آزاد درباره امتحانات دانشجویان تحصیلات تکمیلی

درخشش تیم ملی المپیاد فیزیک جمهوری اسلامی ایران در مسابقات جهانی

شیوه‌نامه اجرایی طرح حامی ویژه تابستان ۱۴۰۵ ابلاغ شد

رهبر شهید ایران در آغوش ملت ایران

پیکر رهبر شهید و خانواده ایشان در این رواق حرم مطهر رضوی به خاک سپرده می‌شود

تصویر/ما همه خون‌خواه توییم خامنه‌ای...