به گزارش ثریا - شاید یک روش جدید ژن‌درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر موسوم به "کمبود AADC" یا (AADC deficiency) متولد می‌شوند، کمک کند.
این اختلال ژنتیکی، ناتوانی‌های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد. این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران "مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University Wexner Medical Center) و "دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری‌های ژنتیکی صعب‌العلاج زندگی می‌کنند، امیدبخش است.
این پژوهش، یافته‌هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن‌درمانی به مغز میانی ارائه می‌دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می‌گیرد. این اختلال با کمبود تولید "دوپامین" (Dopamine) و "سروتونین"(Serotonin) مشخص می‌شود.
تنها حدود ۱۳۵ کودک در سراسر جهان شناخته شده‌اند که فاقد آنزیم تولیدکننده دوپامین در سیستم عصبی مرکزی هستند. این آنزیم، سوخت مسیرهایی را در مغز تامین می‌کند که مسئولیت عملکرد حرکتی و احساسات هستند. کودکان بدون این آنزیم، کنترل عضله را از دست می‌دهند و معمولا نمی‌توانند صحبت کنند، بدون کمک دیگران غذا بخورند و حتی سر خود را نگه دارند. همچنین آنها از حمله‌های تشنج مانند موسوم به "oculogyric crises" رنج می‌برند که می‌تواند ساعت‌ها طول بکشد.
دکتر "کریستف بانکیویچ"(Krystof Bankiewicz)، از پژوهشگران این پروژه گفت: نکته قابل توجه این است که این حمله‌ها، نخستین نشانه‌هایی هستند که پس از ژن‌درمانی ناپدید می‌شوند و هرگز بازنمی‌گردند. بسیاری از بیماران در ماه‌های بعد، بهبودهایی را در تغییر زندگی تجربه می‌کنند. بیماران نه تنها خندیدن را آغاز می‌کنند و روحیه آنها بهبود می‌یابد، بلکه بسیاری از آنها می‌توانند صحبت کردن و راه رفتن را آغاز کنند. بدین ترتیب، آنها به جبران زمان‌هایی می‌پردازند که طی رشد طبیعی خود از دست داده‌اند.
ژن‌درمانی هدفمند در هفت کودک چهار تا ۹ ساله، به بهبود چشمگیر نشانه‌های بیماری، عملکرد حرکتی و کیفیت زندگی آنها انجامید. شش کودک در "بیمارستان کودکان UCSF Benioff" در سانفرانسیسکو و یک کودک در مرکز پزشکی وکسنر تحت درمان قرار گرفتند. بانکیویچ ادامه داد: این روش درمانی، در درمان کمبود AADC و سایر اختلالات مشابه، امیدبخش است.
پژوهشگران طی ژن‌درمانی، ویروسی را به نواحی مورد نظر در مغز بیماران تزریق کردند که با DNA خاصی برنامه‌ریزی شده بود. این تزریق، بسیار آهسته انجام می‌شود زیرا جراحان، نحوه انتشار آن را با کمک ام.آر.آی کنترل می‌کنند.
پژوهشگران باور دارند که از همین روش ژن‌درمانی می‌توان برای درمان سایر اختلالات ژنتیکی و همچنین بیماری‌های شایع عصبی مانند پارکینسون و آلزایمر استفاده کرد.
آزمایش‌های بالینی بیشتری در حال انجام شدن هستند تا این روش در سایر افرادی که با بیماری‌های عصبی ناتوان‌کننده و صعب‌العلاج دست و پنجه نرم می‌کنند، مورد بررسی قرار بگیرد.
این پژوهش، در مجله "Nature Communications" به چاپ رسید.
خبرگزاری ایسنا
نسخه پیشنهادی سند حکمرانی نظام‌های ارزیابی آموزش عالی بررسی شد
طرح نوین تغذیه با محوریت دانشجویان اجرا می‌شود
پژوهش مسئله‌محور؛ کلید استفاده واقعی از ظرفیت علمی دانشگاه‌ها
استارلینک پایان حکمرانی ارتباطات در ایران است؟
هکرها با دمای بانک خون فرانسه بازی کردند و آن را بالا بردند
تصویب کلیات آیین‌نامه جدید ارتقای اعضای هیئت علمی
دانشگاه شهید بهشتی دلایل عدم تعلق وام دانشجویی را اعلام کرد
فاز دوم آمایش آموزش عالی به‌روز شد
داریوش فرهنگ گوینده یک مستند شد
ابلاغ مصوبه جدید شرکت مجدد در آزمون دستیاری پزشکی توسط رئیس جمهور
رابرت پتینسون با چهلمین جایزه سینماتک آمریکا تجلیل می‌شود
اجرای کنسرت‌نمایش «فرهاد» در تماشاخانه نوفل لوشاتو
اجرای نمایش «خاک نشینان» در فرهنگسرای نیاوران
شکست ترامپ سوژه کارلوس لطوف شد
اهمیت آموزش اخلاق و رفتار حرفه‌ای در محیط دانشگاه به پزشکان جوان
تأکید بر حمایت از ظرفیت‌های بومی امنیت سایبری
لزوم متناسب‌سازی مستمر آموزش علوم پزشکی با نیازهای نظام سلامت
تصویر/فراز مهم پیام رهبر انقلاب
۲ پهپاد لوکاس غنیمت گرفته شدهٔ دشمن آمریکایی توسط سپاه+عکس
آزمون وکالت کانون وکلای دادگستری ۱۴۰۵ با حضور ۱۰۱ هزار نفر برگزار شد
دانش‌آموزان ایران پای آرمان‌های انقلاب و دفاع از وطن ایستاده‌اند
اخذ مجوز استخدام ۹ معلم بازمانده حادثه دبستان شجره طیبه میناب
فوتبال از مدرسه تا تیم ملی؛ وعده تازه برای کشف استعداد در دانش‌آموزان
ایلان ماسک اسپیس ایکس و تسلا را ادغام می‌کند؟
ترامپ اورکل را وادار به عقب نشینی از قرارداد با تراشه ساز چینی کرد
تصمیم جدید وزارت علوم درباره درخواست دانشگاه‌ها برای ایجاد رشته جدید
با وجود تحریم‌ها، تجهیزات کوانتومی بومی در حال ساخت است
وام تحصیلی این دانشجویان ۵۰ درصد افزایش می‌یابد
تغییر و به‌روزرسانی ۵۰ تا ۷۰ درصدی رشته‌های کشاورزی
گوگل به مدارس هشدار داد
دختران ایرانی در جستجوی «خود»؛ هویت در میدان کشمکش سنت و مدرنیته
روز مبارزه با استکبار، روز به خاک مالیدن پوزه قلدران وحشی خواهد شد
قرآن از راز ماندگاری قدرت فرعون می‌گوید
آغاز کار نگارش جلد دوم مجموعه چهار جلدی «کربن‌شناسی»
آیا بانک‌ها برای خلق پول به مجوز فقهی نیاز دارند؟
مسجد باید میدان‌دار اصلی فعالیت‌های قرآنی جامعه شود
وام تحصیلی دانشجویان برتر، ممتاز و متأهل ۵۰ درصد افزایش می‌یابد
ثبت‌نام وام‌های تحصیلی و ودیعه مسکن متأهلی دانشجویان شروع شد
اعلام فهرست رشته‌های پذیرش مستقیم دستیاری تخصصی از بین پزشکان عمومی
وزیر علوم: پیوند دانش و فناوری، قدرت ملی را افزایش می‌دهد
مسئولیت شرعی والدین در قبال نیازهای فرزندان امروز چیست؟
موج جدید هک سوپرمارکت‌های اروپا
سرلشکر رضایی: ملت ایران شکست بزرگی را به ترامپ تحمیل کرد
واکنش کاخ سفید پس از شکست جمهوری‌خواهان در انتخابات میان‌دوره‌ای+عکس
شکار پهپادهای آمریکایی سوژه توییت سخنگوی سپاه+عکس
پاسخ صمیمانه فرمانده نیروی دریایی سپاه به نامه دختران جهادگر مازندرانی+عکس
بت ترامپ با شکست در جنگ با ایران ترک برداشت+عکس
زلزلهٔ ۳.۱ ریشتری در عمق ۱۵ کیلومتری زمین، بیرم فارس را لرزاند
انتخابات میان‌دوره‌ای آمریکا و ضربه سیاسی بزرگ به دونالد ترامپ
کنایه سفارت ایران در لندن به ترامپ پس از شکست انتخاباتی +عکس
تب هوش مصنوعی در شرکت‌ها هم داغ شد
علت فوت حمید علیدوستی چه بود؟
داروهایی که به نفع ویروس عمل می‌کند و سلامت بیمار را به خطر می‌اندازد
کشف یک جرم مرموز در لبه منظومه شمسی توسط اخترشناسان
تصویر روز ناسا از شب در سیاره‌ای وهم‌انگیز
کنجکاوی کودک تا کجا باید درباره تلفن همراه والدین پیش برود؟
کتاب صوتی «پل‌های مدیسون کانتی» منتشر شد
چرا از قهرمانان فقط مدال‌هایشان را می‌بینیم؟
کتاب «هم‌سفیر» منتشر شد
ستاره اسکندری پس از هفت سال به صحنه تئاتر بازمی‌گردد
کمبود جدی فضای آموزشی در مناطق حاشیه‌ای و پرتراکم شهری
دانش‌آموزان قرآنی شایسته قدردانی هستند
چرا سریال «روشنایی شب» با واکنش رسانه صهیونیستی مواجه شد؟
محدودیت دسترسی به اطلاعات اسلحه‌ها برای نوجوانان در چت جی پی تی
ثبت‌نام آزمون انتخاب حسابدار رسمی سال ١۴۰۵ آغاز شد؛ اعلام زمان آزمون
تسهیلات جدید برای قبولی‌های ارشد و دکتری از سوی وزارت علوم
نمرات مردودی دانشجویان ورودی ۱۴۰۲ به بعد در معدل کل محاسبه نمی‌شود
تفکیک مسیر ارتقای اساتید علوم انسانی از رشته‌های مهندسی و کشاورزی
امکان ویرایش معدل و سهمیه در آزمون کارشناسی ارشد علوم پزشکی فراهم شد
کلیداولیه آزمون دکتری تخصصی علوم پزشکی۱۴۰۵ منتشر شد
کد آیسیک چیست؟ راهنمای انتخاب و استعلام فعالیت اقتصادی | آرمیتاتکس
محرابی که در عید قربان تبریز به خون نشست؛ نخستین شهید محراب که بود؟
نمایشگاه جدید موزه «جستجوی ایران» افتتاح شد؛ بازخوانی ریشه‌های بحران هویت و گسست تاریخی
رمانی در ستایش قدیس مهربانی برنده جایزه بزرگ رمان آکادمی فرانسه شد
۱۷۳ هنرمند در جشنواره هنرهای تجسمی جوانان رقابت می‌کنند
تنوع دیدگاه‌ها معیار انتخاب در کارگاه نقاشی جشنواره تجسمی جوانان است
هومن کیایی و مجتبی رجبی‌معمار «داستان زندگی من» را روایت می‌کنند
فیلم‌های «بالاچ» و «سومری‌ها» اکران می‌شوند
معرفی اعضای هیئت انتخاب آثار جشنواره تئاتر خیابانی مریوان
تلاش برای کشف استعدادها؛ بخش بین‌المللی تئاتر نیاز به تقویت دارد
تسهیلات جدید برای قبولی‌های ارشد و دکتری از سوی وزارت علوم
ثبت‌نام آزمون انتخاب حسابدار رسمی سال ١۴۰۵ آغاز شد؛ اعلام زمان آزمون
تصویر روز ناسا از شب در سیاره‌ای وهم‌انگیز
کلیداولیه آزمون دکتری تخصصی علوم پزشکی۱۴۰۵ منتشر شد
کد آیسیک چیست؟ راهنمای انتخاب و استعلام فعالیت اقتصادی | آرمیتاتکس
یک بازار سه روایت؛ بندرعباس در تهران تماشایی شد
امکان ویرایش معدل و سهمیه در آزمون کارشناسی ارشد علوم پزشکی فراهم شد
تفکیک مسیر ارتقای اساتید علوم انسانی از رشته‌های مهندسی و کشاورزی
تب هوش مصنوعی در شرکت‌ها هم داغ شد
نمرات مردودی دانشجویان ورودی ۱۴۰۲ به بعد در معدل کل محاسبه نمی‌شود
دانشگاه آزاد اسلامی در زمره ۱۰۰ دانشگاه برتر جهان قرار دارد
علت فوت حمید علیدوستی چه بود؟
کمبود جدی فضای آموزشی در مناطق حاشیه‌ای و پرتراکم شهری
ستاره اسکندری پس از هفت سال به صحنه تئاتر بازمی‌گردد
داروهایی که به نفع ویروس عمل می‌کند و سلامت بیمار را به خطر می‌اندازد
آزمون وکالت کانون وکلای دادگستری ۱۴۰۵ با حضور ۱۰۱ هزار نفر برگزار شد
کتاب صوتی «پل‌های مدیسون کانتی» منتشر شد
محدودیت دسترسی به اطلاعات اسلحه‌ها برای نوجوانان در چت جی پی تی
دانش‌آموزان قرآنی شایسته قدردانی هستند
چرا از قهرمانان فقط مدال‌هایشان را می‌بینیم؟
چرا سریال «روشنایی شب» با واکنش رسانه صهیونیستی مواجه شد؟
کتاب «هم‌سفیر» منتشر شد
محرابی که در عید قربان تبریز به خون نشست؛ نخستین شهید محراب که بود؟
متا خارج از دادگاه نوجوان شاکی را راضی به تسویه کرد
هومن کیایی و مجتبی رجبی‌معمار «داستان زندگی من» را روایت می‌کنند
کشف یک جرم مرموز در لبه منظومه شمسی توسط اخترشناسان
کنجکاوی کودک تا کجا باید درباره تلفن همراه والدین پیش برود؟
تلاش برای کشف استعدادها؛ بخش بین‌المللی تئاتر نیاز به تقویت دارد
اجرای طرح فروش حضوری و مجازی کتاب‌فروشی‌ها در «بازار کتاب»
فیلم‌های «بالاچ» و «سومری‌ها» اکران می‌شوند
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.