به گزارش ثریا - ژن پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳ (ANGPTL3) یک ترمز چربی کبد است و به بدن میگوید که پاکسازی چربیهایی مانند لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) یا کلسترول بد و تری گلیسیرید را از خون کاهش دهند. برخی از افراد با جهشی متولد میشوند که این ترمز را خاموش میکند و این لیپیدها را به طور غیرمعمول پایین میآورد.
به نقل از نیواطلس، دانشمندان بیمارستان قلب ویکتوریا و مؤسسه قلب ویکتوریا با همکاری دانشگاه موناش، اولین آزمایش بالینی روی انسان را در مورد یک ژن درمانی پیشرفته انجام دادهاند که این بیماری را در افراد مبتلا به اختلالات لیپیدی صعبالعلاج شبیهسازی میکند.
پروفسور استفن نیکولز ، مدیر بیمارستان قلب ویکتوریا و مؤسسه قلب ویکتوریا، محقق اصلی این آزمایش میگوید: بهترین راه برای درمان بیماری قلبی که علت اصلی مرگ و میر مردان و زنان در سراسر جهان است، پیشگیری از آن است. فناوری ویرایش ژن مرز جدیدی در درمان پزشکی است.
ژن پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳، دستورالعملهایی برای ساخت این پروتئین ارائه میدهد که تقریبا به طور کامل در کبد تولید و در جریان خون آزاد میشود. در خون، یک آنزیم کلیدی به نام لیپوپروتئین لیپاز (LPL) روی دیواره رگهای خونی قرار دارد و تریگلیسیریدها را تجزیه میکند تا بافتها بتوانند از چربی استفاده یا آن را ذخیره کنند. این ژن با مهار این آنزیم عمل میکند. همچنین آنزیم دیگری به نام لیپاز اندوتلیال را مهار میکند که به بازسازی کلسترول لیپوپروتئین با چگالی بالا (HDL) یا کلسترول خوب کمک کننده است. بنابراین، هنگامی که پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳ فعال است، چربی و کلسترول با سرعت کمتری پاکسازی میشوند، سطح خون تمایل به بالاتر رفتن دارد و تریگلیسیرید و کلسترول بد بالا میروند.
برای افرادی که با جهشهای از دست دادن عملکرد در پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳ متولد میشوند، این ژن به درستی یا اصلا کار نمیکند. این افراد سطح تریگلیسیرید، کلسترول بد و کلسترول خوب غیرمعمول پایینی دارند، وضعیتی که به آن هیپولیپیدمی ترکیبی خانوادگی میگویند. همچنین به نظر میرسد که خطر ابتلا به بیماریهای قلبی عروقی در آنها کمتر است. بنابراین، کاهش یا غیرفعال کردن پروتئین شبه آنژیوپویتین ۳ از دیدگاه بیماری قلبی، حداقل از نظر لیپیدها، محافظتکننده است. ترکیب CTX310 ، یک درمان جدید ویرایش ژن، اساسا برای شبیهسازی این حالت ژنتیکی در افرادی طراحی شده است که لیپیدهای آنها علیرغم درمانهای استاندارد، سرسختانه بالا باقی میمانند.
۱۵ فرد بزرگسال در این آزمایش شرکت کردند؛ همه آنها علیرغم درمان، چربی خون بالایی داشتند. به هر فرد یک تزریق داخل وریدی (IV) از CTX310 با دوزهای مختلف، از ۰.۱ تا ۰.۸ میلیگرم بر کیلوگرم، داده شد. ظرف حدود دو هفته پس از تزریق، کلسترول بد و تری گلیسیرید شرکتکنندگان شروع به کاهش کرد.
پس از ۶۰ روز، بالاترین دوز باعث کاهش حدود ۵۰ درصد در کلسترول بد و حدود ۵۵ درصد در تری گلیسیرید شد. در طول کل آزمایش فاز ۱، دادههای بعدی از کل گروه، حداکثر کاهش حدود ۸۰ درصد یا بیشتر را در هر دو کلسترول بد و تری گلیسیرید در دوزهای بالاتر نشان داد.
اثرات حداقل ۶۰ روز دوام داشتند که اساسا مدت زمان پیگیری رسمی برای این مجموعه دادههای اولیه است. عوارض جانبی گزارش شده خفیف و کوتاه مدت بودند و شامل مواردی مانند علائم شبه آنفلوآنزا میشدند. تاکنون هیچ نگرانی جدی در مورد ایمنی مطرح نشده است، اگرچه شرکتکنندگان به مدت ۱۵ سال پیگیری خواهند شد که برای ویرایش ژن درونتنی استاندارد است.
این کارآزمایی بالینی به چند دلیل اهمیت زیادی دارد. اول اینکه کریسپر که تاکنون عمدتا برای بیماریهای ژنتیکی نادر و شدید مانند کمخونی داسیشکل استفاده میشده است را با درمان عوامل خطر قلبی عروقی مانند کلسترول بالا و تریگلیسیرید، وارد قلمرو شیوع انبوه میکند. دوم، این یک درمان تک مرحلهای است که مستقیما به مشکل بزرگ دنیای واقعی افرادی که به استاتینها یا داروهای کاهشدهنده چربی یا تزریقات در درازمدت پایبند نیستند، میپردازد. سوم، اکثر داروهای فعلی در کاهش یکی از موارد کلسترول بد یا تریگلیسیرید بهتر هستند، نه هر دو با هم.
منبع : چربی خون
آییننامه جامع حمایت از دانشجویان توانخواه نهایی شد
سهم دانشجو از نرخ غذای دانشجویی مشخص شد
پیش ثبتنام ۸۱۰ هزار دانشآموز پایه هفتم
آموزش و پرورش با ۱۰۰ موکب، آماده خدمترسانی به زائران اربعین است
روایت زائرانی که اربعین را از شرق ایران آغاز میکنند در کتاب «شاه است حسین»
پرچمهایی در پیاده روی اربعین که هنوز خون را به یاد دارند
تصویر کمتر دیده شده از آیتالله سیدمجتبی خامنهای در نماز جمعه نصر
چالشهای عکاسی طبیعت چیست؟ سید صابر امامی پاسخ میدهد
جزئیات شرکت در آزمون های دانشنامه و گواهینامه فوق تخصصی پزشکی تعیین شد
اصغر خلیلی مدیریت مجموعه تئاتر شهر را بر عهده گرفت
آلبوم جدید خواننده پاپ در راه است
اودیسه نولان در ایکس لو رفت؛ ایلان ماسک در برابر نولان
جزئیات آزمونهای دانشنامه و گواهینامه تخصصی پزشکی را اینجا بخوانید
اجرای نزدیک به ۱۵ پروژه ملی در وزارت علوم پس از جنگ
۱۳۰ هزار فعالیت انجمنهای علمی دانشجویی در کشور ثبت شدند
دانشجویان دانشگاه صنعتی امیرکبیر مسیر شغلی خود را طراحی میکنند
مدیر ارشد اوپن ای آی به این شبکه اجتماعی معتاد شده بود
متا تحقیق درباره خطرات اینستاگرام برای نوجوانان را نادیده گرفت
پرتاب ۵ هزار ماهواره آمازون برای بهبود کیفیت اینترنت در جهان
تسهیلات ویژه دانشگاه آزاد برای اربعین امسال/ استقرار مواکب در ۵ مرز کشور
ثبت نام جذب دانشآموختگان دکتری در دانشگاهها آغاز شد؛ ۲ شرط اصلی برای ورود
مشاور شورای آموزش پزشکی: ۲ متخلف آزمون دستیاری به مقامات قضایی تحویل داده شدند
«مردم نمایی» روایتی دیگر از ماجرای نیما تکیدو
حاج حسین ملک داراییهای فناپذیر را به میراثی تمدنی تبدیل کرد
پناهیان: بزرگترین تشییعهای تاریخ مربوط به امامین انقلاب است
جستجوی حقیقت در مهآلودگی ابطالپذیری پوپر/سطحینگری در علوم انسانی
جزئیات برگزاری مصاحبه مجازی متأخرین دکتری ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد اعلام شد
قیمت سامسونگ گلکسی و زد فولد گران می شود
خبر مصوبه شورای عالی فضای مجازی برای برخورد با بلاگرها تکذیب شد
رشد استقبال از آزمون دستیاری در سالهای اخیر
تصویری از تابوت استاد مرحوم اکبر عبدی
پارادوکس در وقف، سودجویی ناشر و موزّع
فانتزی که به شاهنامه تکیه زده است/ احیای حماسه در ادبیات فانتزی ایران
رمان دینی باید افراد معاند و خاکستری را هم پای کتاب بنشاند
بعد از انفجار پیجرها، زندگی چگونه ادامه پیدا کرد؟
حافظه مکتوب ایران چگونه زنده میماند؟
بزرگداشت شیخ صفیالدین اردبیلی در فضای مجازی
صفحه رسمی سفارت آلمان در تهران شایعات تخلیه کارکنان این نمایندگی دیپلماتیک را تکذیب کرد
تصویری از برخاستن ستون دود در اربیل عراق
رهبر شهید بیش از حوزویان با نخبگان دانشگاهی دیدار داشتند
ترامپ انتقام جریمه گوگل را از اروپا می گیرد
خونخواهی رهبر شهید ادامه یک مطالبه تاریخی است؛ انتقام با بیشترین ضربه
اعلام دستمزد طراحان صحنه و لباس تئاتر در سال ۱۴۰۵
خالق فیلم معروف «ماسک» از دنیا رفت؛ جیم کری از همکاری با وی تشکر کرد
خداحافظ آقای عبدی؛ دلمان برایتان تنگ میشود
اعزام ۴۷۴ معلم برگزیده به مدارس خارج از کشور
وزیر آموزش و پرورش: کنکور به موقع برگزار میشود
کشف آنزیمی که میتواند پیری را معکوس کند
چت جی پی تی در سراسر جهان مختل شد
ثبت نام دانش آموختگان خارج از کشور در آزمون پیش کارورزی پزشکی آغاز شد
کلید اولیه آزمون دستیاری پزشکی امروز منتشر میشود
اتحادیه اروپا گوگل را ۸۹۰ میلیون یورو جریمه کرد
سیزدهمین پرتاب استارشیپ موفقیت آمیز بود
رویداد «معماری نوین حکمرانی علم و فناوری کشور» آغاز بکار کرد
آغاز همکاری مشترک برای تدوین سند ملی صلاحیت حرفهای ICT
۳۵۰ پرونده دانشگاه پیامنور در دیوان عدالت اداری بررسی شد
ضرورت تدوین استانداردهای تازه برای خدمات پزشکی پیشرفته
تصمیمگیری درباره حضوری شدن دوره کارشناسی با شورای عالی امنیت ملی است
عزای عمومی برای مردی که خاطره مشترک میلیونها ایرانی بود
مرحله غیرمتمرکز المپیاد علمی دانشجویی کشور برگزار شد
آغاز حضوری سال تحصیلی جدید/آمادگی دانشگاهها برای سناریوهای مختلف
معیارهای جدید همترازی رشتههای دانشگاهی برای استخدام ابلاغ شد
پشتیبانی دکترتو تهران چگونه است؟
رقابت ۱۷ هزار داوطلب در پنجاه و سومین دوره آزمون دستیاری پزشکی آغاز شد
تصویری از ابابیل ۳ در آسمان کویت
امنیت ایران با صلح تحمیلی معامله پذیر نیست
فروش بدون کارمزد خودرو در استانهای درگیر جنگ
کشف یک مولکول ناشناخته روی قمر زحل و پلوتو که دانشمندان توضیحی برای آن ندارند
جزئیات ترم تابستانی دانشگاه خوارزمی اعلام شد
دانشگاه صنعتی امیرکبیر در جایگاه سوم رتبه بندی بنیاد ملی نخبگان
تفاهم دانشگاه شهید بهشتی با بانک برای پرداخت تسهیلات مسکن
فرانسه شبکههای اجتماعی را برای کودکان ممنوع میکند
کلید اولیه آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ تا فردا منتشر می شود
حضور گسترده دانشجویان با ۱۷۵ موکب در مراسم تدفین رهبر شهید
هوش مصنوعی به همتای خود حمله سایبری کرد
پایان مکاتبات کاغذی در ثبت اساسنامه مؤسسات اعزام دانشجو
تصویر منتشر نشده از آیت الله سید مجتبی خامنهای
علت کوریهای بیبازگشت کشف شد
اختصاص وام ضروری به دانشجویان آسیب دیده از جنگ
نتفلیکس استارتاپ هوش مصنوعی بازیگر معروف را خرید
معیارهای جدید همترازی رشتههای دانشگاهی برای استخدام ابلاغ شد
رهبر شهید بیش از حوزویان با نخبگان دانشگاهی دیدار داشتند
رشد استقبال از آزمون دستیاری در سالهای اخیر
ثبت نام دانش آموختگان خارج از کشور در آزمون پیش کارورزی پزشکی آغاز شد
پشتیبانی دکترتو تهران چگونه است؟
رقابت ۱۷ هزار داوطلب در پنجاه و سومین دوره آزمون دستیاری پزشکی آغاز شد
کلید اولیه آزمون دستیاری پزشکی امروز منتشر میشود
اعزام ۴۷۴ معلم برگزیده به مدارس خارج از کشور
تصویری از برخاستن ستون دود در اربیل عراق
کشف آنزیمی که میتواند پیری را معکوس کند
فانتزی که به شاهنامه تکیه زده است/ احیای حماسه در ادبیات فانتزی ایران
رمان دینی باید افراد معاند و خاکستری را هم پای کتاب بنشاند
صفحه رسمی سفارت آلمان در تهران شایعات تخلیه کارکنان این نمایندگی دیپلماتیک را تکذیب کرد
جزئیات برگزاری مصاحبه مجازی متأخرین دکتری ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد اعلام شد
بعد از انفجار پیجرها، زندگی چگونه ادامه پیدا کرد؟
حافظه مکتوب ایران چگونه زنده میماند؟
اعلام دستمزد طراحان صحنه و لباس تئاتر در سال ۱۴۰۵
پارادوکس در وقف، سودجویی ناشر و موزّع
ترامپ انتقام جریمه گوگل را از اروپا می گیرد
خبر مصوبه شورای عالی فضای مجازی برای برخورد با بلاگرها تکذیب شد
قیمت سامسونگ گلکسی و زد فولد گران می شود
رویداد «معماری نوین حکمرانی علم و فناوری کشور» آغاز بکار کرد
چت جی پی تی در سراسر جهان مختل شد
خداحافظ آقای عبدی؛ دلمان برایتان تنگ میشود
وزیر آموزش و پرورش: کنکور به موقع برگزار میشود
بزرگداشت شیخ صفیالدین اردبیلی در فضای مجازی
خونخواهی رهبر شهید ادامه یک مطالبه تاریخی است؛ انتقام با بیشترین ضربه
عزای عمومی برای مردی که خاطره مشترک میلیونها ایرانی بود
خالق فیلم معروف «ماسک» از دنیا رفت؛ جیم کری از همکاری با وی تشکر کرد
سیزدهمین پرتاب استارشیپ موفقیت آمیز بود
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.