به گزارش ثریا به عنوان مثال بیماریهای ذخیرهای لیزوزومال به دلیل جهشهای منفرد که بر تولید آنزیمهای مهم و ضروری برای متابولیزه شدن مولکولهای بزرگ در سلولها تأثیر میگذارد، ایجاد میشوند. این اختلالات بر روی ارگانهای مختلفی از جمله مغز اثر میگذارد و باعث کم توانی ذهنی در درجات مختلف میشود. بیماریهای ذخیرهای لیزوزومال(Lysosomal storage disease) حدود پنجاه بیماری نادر ارثی هستند که اشکالات متابولیکی در عملکرد لیزوزومها(یک اندامک داخل سلولی) وجود دارد.
ژن درمانی یک راه درمانی نوید بخش برای بهبود این وضعیت محسوب میشود اما مکانیسم محافظتی مغز که سد خونی مغزی است، یک چالش بزرگ برای محققانی است که برای بهبود این بیماری تلاش کردهاند.
در مطالعه جدیدی که در مجله "Brain" منتشر شده است، تیمی از محققان دانشگاه پنسیلوانیا(University of Pennsylvania) به سرپرستی "جان اچ. ولف"(John H. Wolfe) با موفقیت از بستر ژن درمانی برای اصلاح کامل نقایص مغز یک حیوان مبتلا به بیماری ژنتیکی انسانی استفاده کردند.
ولف در این باره گفت: این اولین آزمایش بر روی یک پستاندار با مغز بزرگ دارای بیماری ژنتیکی انسانی است که دارای ناتوانی ذهنی به عنوان بخشی از سندرم انسانی است که ما توانستهایم بیوشیمی و ضایعات پاتولوژیک کل مغز آن را اصلاح کنیم.
ولف سالها روی مدلهای حیوانی که مبتلا به بیماریهای ژنتیکی انسان که بر روی مغز تاثیر میگذارد بودهاند کار کرده است. از ژن درمانی و ابزار "وکتور ویروسی" میتوان برای تهیه نسخه طبیعی یک ژن جهش یافته برای تصحیح یک بیماری استفاده نمود.
طی این مطالعه ولف و سایر دانشمندان تمرکز خود را برای درمان بیماریهای عصبی که جوندگان به آن مبتلا بودند، قرار دادند. با این حال استفاده از همان درمان بر حیوانات پستاندار دارای مغز بسیار بزرگتر چندان کارآمد نبود و تنها با این درمان قادر به ایجاد اصلاحات جزئی در مغز این حیوانات بودند.
ولف گفت: از ۱۰ سال گذشته که بر روی این موضوع کار میکنم بسیار هیجان زدهام و میدانم که وکتورهای خاصی میتوانند به سدخونی مغزی تزریق شده و سپس به مغز وارد شوند.
سد خونی مغزی یا در اصطلاح پزشکی(BBB) محدودهٔ جداکننده بین مایع برونسلولی مغز در سیستم اعصاب مرکزی و جریان خون گردشی در بدن است بطوریکه اگر مواد رنگی بهدرون خون تزریق شود میتوان مشاهده کرد که از این ماده درون مغز اثری دیده نمیشود. این پرده یا سد از مویرگهای ویژه تشکیل شده که بر خلاف ساختار عادی در مویرگها دارای منافذ معمول نبوده و اتصال بین سلولی در آنها از نوع اتصال محکم است و در نتیجه بسیاری از ملکولها و ریز ملکولها و همچنین باکتریها قادر به گذشتن از آنها(از طریق انتشار) و رسیدن به مایع مغزی نخاعی در مغز نیستند.
در حالی که دانشمندان نشان داده اند که این روشهای درمانی میتوانند آسیب شناسی مغز موشها را معکوس کنند، قضاوت در مورد اینکه این درمانها چه تأثیری بر روی انسانهای بیمار خواهد داشت سخت است، زیرا جوندگان دارای قشر مغزی بسیار کوچکتر از پستانداران بزرگتر مانند انسان هستند.
در این مطالعه محققان از گربهها که ساختار مغزی آنها تا حدودی شبیه به انسانها است برای ارزیابی اثربخشی یک درمان تصحیح کننده ژن برای درمان یکی از انواع بیماریهای ذخیرهای لیزوزومال به نام "آلفا مانوزیدوز" که به طور طبیعی در گربهها رخ میدهد، استفاده کردند.
این بیماری به دلیل ژن جهش یافته آلفا مانوزیدوز رخ میدهد. محققان با اصلاح تکنیک تحویل ژن طی کار، وکتور خاصی را انتخاب کردند که نشان داد این وکتور در موشها قادر به عبور از سد خونی مغزی برای رسیدن به مکانهای مختلف مغز هستند. آنها سپس وکتور حاوی ژن مذکور را به مغز گربهها تزریق کردند. چند هفته بعد، آنها توانستند شواهدی پیدا کنند که ژن تصحیح شده در قسمتهای مختلف مغز از جمله قشر مغز، هیپوکامپ و مغز میانی توزیع شده است. سرانجام محققان با استفاده از دوز کم یا زیاد وکتور، درمان را در گربههای مبتلا به آلفا مانوزیدوز ارزیابی کردند و شاهد بهبود علائم عصبی این حیوانات و طولانی تر شدن عمر آنها شدند.
ولف در ادامه گفت: این پیشرفت بزرگ است. پیش از این هیچ کس نتوانسته است کل مغز حیوانی که دارای مغز بزرگ است را درمان کند. امیدواریم که این امر به کاربردهای بالینی در انسان نیز منجر شود. اینها پیشرفتهای چشمگیری هستند اما به آزمایشات بیشتری نیاز است.
رویکردی که محققان توسعه دادهاند ممکن است برای معالجه بسیاری از بیماریهای دیگر که بر کل سیستم عصبی مرکزی تأثیر میگذارند بکار رود.
منبع: خبرگزاری ایسنا
اپل به جمع تولید کنندگان موبایل تاشو پیوست
رئیس دانشگاه تهران: برای مقابله با تحریمهای علمی برنامهریزی میکنیم
روحانیِ پیونددهنده دین و آزادی
توصیه پذیرفته شدگان تیزهوشان، کدام آموزشگاه است؟!
برگزیدگان بیستمین جشنواره ملی شیخ بهایی معرفی و تقدیر شدند
اعلام وجه التزام اسناد وثیقه پذیرفتهشدگان تخصصی و فوقتخصصی پزشکی
علت توقف طرح جدید تغذیه دانشجویی چه بود؟
مهلت مجدد ثبتنام در آزمون ارشد علوم پزشکی ۱۴۰۵
ابلاغ دستورالعمل حجاب به زودی در دانشگاهها
تصمیم جدید وزارت علوم درباره ساماندهی دادههای دانشگاهی
آمار جالب از ازدواجهای دانشجویی: موفقیت ۹۴ درصد ازدواجهای دانشجویی طی ۱۲ سال گذشته
آزمونهای کاردانی مهارتی، کارشناسی ناپیوسته و سردفتری۲۰ شهریور برگزار میشود
روباتها در لهستان راهپیمایی کردند
ورود تاکسیهای خودران به ناوگان اوبر در لندن
آموزش ۶۵ هزار آموزگار ابتدایی برای استفاده از ظرفیت بازی و ورزش
وزیر آموزش و پرورش: دریافت هرگونه وجه هنگام ثبتنام در مدارس دولتی ممنوع است
برنامههای «زیست عفیفانه» از مهر در مدارس اجرا میشود
انتظار معاونت علمی از CVCها برای سرمایهگذاری در ۷هزار شرکت نوپا
کارنامه نهایی و دفترچه انتخاب رشته آزمون دستیاری منتشر شد
آلمان موشک و ۵ ماهواره به مدار زمین فرستاد
ظرفیت ۶ هزارنفری دستیاری پزشکی ۱۴۰۵؛ تعیین ظرفیت تعهد مناطق محروم
تحریم علم، رفتار علمی نیست؛ باید به دنبال مسیرهای جایگزین برای انتشار آثار محققان بود
بازنمایی قدرت نرم ایران در شرایط پساجنگ و جایزه جهانی دیپلماسی
آیا اصرار بر تفاوتهای فقهی، آب به آسیاب دشمنان وحدت اسلامی میریزد؟
انتظار، منطق دینی آمادگی تاریخی برای آینده موعود
«تحول تاریخی مفهوم فلسفه» با تقدیر از پرویز ضیاءشهابی رونمایی میشود
نگاهی به حکمرانی فضای مجازی در ایران از منظر تحلیل نهادی تنظیمگری
نظر قرآن درباره مسئولیت اجتماعی برای میانجیگری بین اختلاف زوجین
در همایش ادیان سن پترزبورگ چه گذشت؟ تاکید ایران بر مقاومت
حل موضوع حجاب با «مسئلهمندی مشترک»؛ مردم را درگیر مسئله وحدت کنیم
خود بنده فرهنگ درخشان تو آمد؛ آن قوم که از روی طمع، بنده تو را خواست
فروش «رویای نیمهشب» ۱۰۰ درصد افزایش یافت
نرگس آبیار: سینما را خودآموز یاد گرفتم
بزرگداشت جین فوندا در ونیز؛ از ترامپ بیزارم!
رونمایی از تندیس اکبر عبدی؛ هنرمندی که به خاطرهای ملی تبدیل شد
تصاویری از موشک بالستیک جهاد که در جریان یکی از موجهای عملیات نصر-۲ شلیک شده بود
نگاهی به انیمیشن «سفینه نجات»؛ وقتی تعزیه با ابرقهرمانی فضایی گره میخورد
آغاز ثبت نام بیستمین آزمون سراسری قرآن و عترت
افشای هک وب سایت آلمانی توسط هوش مصنوعی اوپن ای آی
انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد تمدید شد
سال تحصیلی جدید دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور آغاز میشود
ظرفیت ۱۴۶ هزار نفری پذیرش در کنکور ارشد ۱۴۰۵
جان مالکوویچ در ونیز تشویق شد؛ هجوم «اسب وحشی نهم» به اسکار
دانشمندی که جواب سوالهایش را از آسمان میخواست
ادامه حاشیههای «آرش» و نوید؛ کیت بلانشت «الکترا» شد
کلونی در جشنواره فیلم ونیز درخشید و با شیر طلا به ترامپ تاخت
جدال دوباره ساترا و ارشاد؛ «داش آکل» وارد میشود
موشک ایرانی موضوع نخستین شماره کتابمجله "آورد"
فراخوانی برای جمع آوری «ایدههای برتر قرآنی»
موانع استجابت دعا چیست؟ طلب مغفرت برای کافران مستجاب نمیشود
مدیر اسلامی با مهندسی انسجام، سلایق را به وحدت عمل در میآورد
تصویری از نماز بر پیکر شهدای عروسی کوهستک سیریک
خوانش هجرتی تاریخی توسط یک زن در سپهر فرهنگی ایران
آغاز ثبت نام دهمین دوره تخصصی صحیفه سجادیه
مداحان کشور برای نوجوانان کلاس مداحی برگزار میکنند
هنر صاحب جواهر ایستادن میان قالب نص و روح تشریع در فقاهت بود
منشور کوروش بدون حتی یک رای مخالف و اصلاحیه در یونسکو ثبت شد
ورود هوش مصنوعی به موضوعات قرآنی و پژوهشهای حدیثی و دینی
پایبندی پل شریدر به هوش مصنوعی؛ فیلم بعدی با AI ساخته میشود
یوسف حاتمی کیا: ۶سال گفتند این فیلم مصلحت نیست؛ مردمی که از غم نان با جان قمار میکنند
واکاوی رابطه هنر و سرمایه در ریبون
دلاور تنگستانی که حماسه بی پایان غیرت در خلیج فارس را زنده کرد
تابآوری کودکان در جنگ را با داستان افزایش دهیم
برگزاری بزرگداشت ابوریحان بیرونی از سوی فلاسفه و اساتید
از نگاه امیرالمومنین(ع) راه مهار طمع انسان به قدرت و ثروت چگونه است؟
برگزاری آزمونهای تافل و GRE رسماً در ایران متوقف شد
اعلام جزئیات مرحله شفاهی آزمونهای دانشنامه تخصصی و فوق تخصصی پزشکی
ایران پرچمدار المپیاد فناوری نانو در سطح جهانی
محکومیت اقدام غیرقانونی آمریکا علیه متقاضیان آزمونهای بینالمللی
ارزش از کدنویسی به فهم مسئله منتقل میشود
ثبت نام آزمون پذیرش پزشکی از لیسانس ۱۴۰۵ آغاز شد/ اعلام جزئیات آزمون
واکنش وزیر علوم به تحریمهای علمی آمریکا
مهلت انتخاب رشته آزمون کارشناسیارشد سال ۱۴۰۵ تمدید شد
ویژه برنامههای هفته وحدت در تجمعات شبانه
افتتاح دفاتر مشاوره وقف در سراسر کشور
برگزاری رویداد رحمه للعالمین در باغ کتاب
دانشجویان خارجی جشنواره هنر و رسانه عهد همزیستی را برگزار میکنند
وقف بر پایه ایثار، نوعدوستی و دوراندیشی استوار است
آغاز انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد سال ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد
شرکت های فناوری خواستار افزایش دفاع سایبری در مقابل حملات هوش مصنوعی
تحریم علم، رفتار علمی نیست؛ باید به دنبال مسیرهای جایگزین برای انتشار آثار محققان بود
ظرفیت ۶ هزارنفری دستیاری پزشکی ۱۴۰۵؛ تعیین ظرفیت تعهد مناطق محروم
آزمونهای کاردانی مهارتی، کارشناسی ناپیوسته و سردفتری۲۰ شهریور برگزار میشود
سال تحصیلی جدید دانشگاه صنعتی امیرکبیر از ۲۸ شهریور آغاز میشود
تصمیم جدید وزارت علوم درباره ساماندهی دادههای دانشگاهی
مهلت مجدد ثبتنام در آزمون ارشد علوم پزشکی ۱۴۰۵
ظرفیت ۱۴۶ هزار نفری پذیرش در کنکور ارشد ۱۴۰۵
وزیر آموزش و پرورش: دریافت هرگونه وجه هنگام ثبتنام در مدارس دولتی ممنوع است
آموزش ۶۵ هزار آموزگار ابتدایی برای استفاده از ظرفیت بازی و ورزش
کارنامه نهایی و دفترچه انتخاب رشته آزمون دستیاری منتشر شد
برنامههای «زیست عفیفانه» از مهر در مدارس اجرا میشود
انتظار معاونت علمی از CVCها برای سرمایهگذاری در ۷هزار شرکت نوپا
خود بنده فرهنگ درخشان تو آمد؛ آن قوم که از روی طمع، بنده تو را خواست
نرگس آبیار: سینما را خودآموز یاد گرفتم
انتخاب رشته داوطلبان آزمون کارشناسی ارشد ۱۴۰۵ دانشگاه آزاد تمدید شد
بازنمایی قدرت نرم ایران در شرایط پساجنگ و جایزه جهانی دیپلماسی
«تحول تاریخی مفهوم فلسفه» با تقدیر از پرویز ضیاءشهابی رونمایی میشود
علت توقف طرح جدید تغذیه دانشجویی چه بود؟
انتظار، منطق دینی آمادگی تاریخی برای آینده موعود
آغاز ثبت نام بیستمین آزمون سراسری قرآن و عترت
آمار جالب از ازدواجهای دانشجویی: موفقیت ۹۴ درصد ازدواجهای دانشجویی طی ۱۲ سال گذشته
نظر قرآن درباره مسئولیت اجتماعی برای میانجیگری بین اختلاف زوجین
رونمایی از تندیس اکبر عبدی؛ هنرمندی که به خاطرهای ملی تبدیل شد
ابلاغ دستورالعمل حجاب به زودی در دانشگاهها
نگاهی به انیمیشن «سفینه نجات»؛ وقتی تعزیه با ابرقهرمانی فضایی گره میخورد
دانشمندی که جواب سوالهایش را از آسمان میخواست
در همایش ادیان سن پترزبورگ چه گذشت؟ تاکید ایران بر مقاومت
نگاهی به حکمرانی فضای مجازی در ایران از منظر تحلیل نهادی تنظیمگری
مدیر اسلامی با مهندسی انسجام، سلایق را به وحدت عمل در میآورد
حل موضوع حجاب با «مسئلهمندی مشترک»؛ مردم را درگیر مسئله وحدت کنیم
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.